转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种罕见且致死率高的心脏疾病，也被称为“淀粉心”。其主要病理特征是不稳定的转甲状腺素蛋白（TTR）在异常解离后错误折叠，形成淀粉样物质并沉积在心肌间质中，导致心肌变硬，进而引发心衰。由于该疾病的病例较少，且临床症状特异性差，常与心衰混淆，因此诊断率极低，患者确诊后的平均存活时间也仅有2-5年。

　　氯苯唑酸葡胺（商品名：维达全/TAFAMIDIS）作为一种新型的治疗药物，为ATTR-CM患者带来了新的希望。氯苯唑酸葡胺的活性物质tafamidis是转甲状腺素蛋白稳定剂，它能附着于转甲状腺素蛋白，并使其稳定，从而阻止其分解，进而防止淀粉样蛋白原纤维的形成，延缓神经疾病的进展。

　　在多项临床试验中，氯苯唑酸葡胺对ATTR-CM的治疗效果得到了充分验证。其中，一项由顶级医学期刊NEJM发表的多中心、国际、双盲、安慰剂对照的3期临床试验尤为引人注目。该研究随机分配了441例ATTR-CM患者，分别接受80mg或20mg的氯苯唑酸葡胺或安慰剂治疗30个月。结果显示，与安慰剂组相比，氯苯唑酸葡胺组的全因死亡率和心血管相关住院率均显著降低，且患者的功能性能力和生活质量也得到了显著改善。

　　氯苯唑酸葡胺的治疗机制在于其能够稳定转甲状腺素蛋白，阻止其形成淀粉样物质沉积在心肌间质中。这一作用不仅能够减缓心肌硬化的进程，还能够改善心肌的收缩和舒张功能，从而缓解心衰症状。此外，氯苯唑酸葡胺还能够减少心肌细胞的凋亡和炎症反应，进一步保护心肌免受损伤。

　　虽然氯苯唑酸葡胺对ATTR-CM的治疗效果显著，但患者仍需长期进行治疗和管理，以延缓病情的进展。同时，患者还需注意保持健康的生活方式，如健康饮食、适量运动、戒烟限酒等，以提高治疗效果和生活质量。

　　总之，氯苯唑酸葡胺（维达全/TAFAMIDIS）作为一种新型的治疗药物，为ATTR-CM患者提供了新的治疗选择。其显著的治疗效果和改善患者生活质量的作用，为ATTR-CM患者带来了新的希望。随着医学研究的不断深入和药物的不断优化，相信未来会有更多有效的治疗方法出现，为ATTR-CM患者带来更好的治疗效果和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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