米托坦（Mitotane，商品名LYSODREN），就是这样一颗在肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）治疗领域闪耀的明星。它不仅为晚期、不可切除性、转移性或复发性肾上腺皮质癌患者带来了生命的延长，更为这一领域的治疗开辟了新的篇章。

　　肾上腺皮质癌是一种起源于肾上腺皮质的恶性肿瘤，其发病率极低，约为0.5-2/100万人，但恶性程度高、病情进展快、易局部转移，使得这一疾病成为医学界亟待攻克的难题。患者术后的局部复发率高达70%，预后极差，中位生存时间仅为3-4年，5年总生存率更是低至15%-44%。此外，肾上腺皮质癌还具有激素分泌功能，能够分泌皮质醇、醛固酮、性激素等，导致糖脂代谢紊乱、水盐代谢异常、性发育异常等严重并发症，严重影响患者的生活质量，甚至危及生命。

　　面对这一挑战，米托坦的出现为肾上腺皮质癌患者带来了新的希望。作为首款获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准的创新药品，米托坦以其独特的药理作用机制，成为治疗晚期肾上腺皮质癌的靶向药物。它的结构与杀虫药DDT和DDD相似，能够导致肾上腺皮质萎缩和坏死，从而显著降低体内肾上腺皮质激素及其代谢产物的水平，有效控制病情进展。

　　多项临床研究证实了米托坦在延长晚期肾上腺皮质癌患者生存期方面的显著疗效。一项回顾性研究显示，术后辅助米托坦治疗能够显著延长患者的无复发生存期，中位无复发生存期达到42个月，而未治疗组仅为10个月。此外，FIRM-ACT临床研究进一步确立了以米托坦为基础的联合化疗作为晚期肾上腺皮质癌一线治疗的地位。米托坦联合EDP化疗组不仅肿瘤应答率高（23.2%vs 9.2%），而且中位无复发生存期更长（5.0个月vs 2.1个月）。

　　然而，值得注意的是，米托坦的治疗窗较窄，需要严格监测血药浓度。大量循证医学证据显示，米托坦血药浓度>14 mg/L可显著延长患者的生存期，但超过20 mg/L则与神经肌肉毒性症状相关。因此，所有应用米托坦治疗的患者均应进行血药浓度监测，并根据检测结果及时调整用药剂量。此外，米托坦还可能引起眩晕、嗜睡、皮肤出疹、食欲不振、恶心、呕吐等副作用，患者在治疗期间需密切关注身体状况，并遵循医生的指导。

　　米托坦的出现为晚期肾上腺皮质癌患者带来了生命的曙光。它不仅在延长患者生存期方面展现出了显著疗效，更为这一罕见而凶险的疾病的治疗开辟了新的途径。随着医学研究的不断深入和临床实践的积累，相信米托坦将在未来为更多患者带来福音，成为他们抗击病魔的坚强后盾。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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