急性骨髓性白血病（AML）又称急性髓系白血病是一种起源于骨髓的恶性肿瘤，其特点是骨髓中异常白细胞的快速增殖，导致正常血细胞的生成受到干扰，进而影响患者的健康。恩西地平是一种针对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的AML患者的新型药物。IDH2是三羧酸循环中的关键酶，正常情况下参与细胞的能量代谢。然而，在部分AML患者中，IDH2基因发生突变，导致IDH2酶的活性发生逆转，将α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG能够抑制细胞的分化和凋亡，促进白血病细胞的增殖和存活。恩西地平通过特异性地结合到突变的IDH2酶，阻断其催化活性，从而降低2-HG的水平，恢复正常的细胞分化，抑制白血病细胞的生长，并诱导其凋亡。

　　临床试验与疗效

　　恩西地平的临床试验结果表明，该药物在治疗携带IDH2基因突变的AML患者中具有显著的疗效。一项纳入199例患者的I/II期临床试验显示，对于复发或难治的AML患者，恩西地平的总有效率为40.6%，其中完全缓解率为19.8%。对于未接受过化疗的患者，总有效率也达到了30.6%。中位治疗时间为4.3个月，中位随访时间为14.8个月。恩西地平的疗效与患者的年龄、性别、疾病分期、基因型等因素无明显相关性，显示出其广泛的适用性。

　　安全性与不良反应

　　恩西地平的安全性也得到了证实。临床试验中，患者常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退等消化道反应，以及贫血、血小板减少、中性粒细胞减少等血液系统反应。此外，还有部分患者出现了胆红素水平升高、高钾血症和高尿酸血症等电解质紊乱症状。恩西地平的严重不良反应包括感染、出血、肝功能异常、肺炎、肾功能异常和心律失常等，但发生率相对较低。这些不良反应通常在治疗开始后的前三个月内出现，并随着治疗的持续逐渐减轻。

　　用药注意事项

　　在使用恩西地平时，患者需要注意以下几点：首先，应在治疗前进行IDH2基因检测，以确认是否携带该基因突变，从而确定是否符合治疗指征。其次，恩西地平的给药剂量为每日100毫克，口服，应在饭前或饭后至少两小时内服用，避免与食物同时服用。最后，患者应定期监测血常规、肝功能、肾功能、电解质等指标，以及骨髓涂片、细胞形态学、分子遗传学等指标，以评估疗效和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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