梗阻性肥厚型心肌病（Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy,oHCM）是一种严重的心脏疾病，主要表现为心肌肥厚和左心室流出道梗阻，导致心脏泵血功能受限，引发呼吸困难、心前区疼痛、头晕、心悸及心力衰竭等症状。这种疾病不仅影响患者的生活质量，还可能引发心律失常、心内膜炎甚至猝死等严重并发症。近年来，一种新型的心肌肌球蛋白抑制剂——玛伐凯泰/马瓦卡坦（CAMZYOS/MAVACAMTEN）在治疗梗阻性肥厚型心肌病中展现出了显著的效果，为患者带来了新的治疗希望。

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦的作用机制

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦（CAMZYOS/MAVACAMTEN）是一种全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，由百时美施贵宝公司研发并生产。心肌肌球蛋白在心脏收缩过程中扮演着关键角色，但在肥厚型心肌病等病理状态下，心肌肌球蛋白的活性过高，导致心脏收缩力过强，增加了心脏的负担。玛伐凯泰通过抑制心肌肌球蛋白的活性，减轻心脏的负担，从而改善患者的症状。

　　临床试验中的显著效果

　　II期试验

　　在早期的II期临床试验中，玛伐凯泰已经显示出剂量依赖性的益处，能够减轻左心室流出道（LVOT）梗阻，改善纽约心脏协会（NYHA）分级和生活质量。所有患者的左心室射血分数（LVEF）均保持在50%以上，表明该药物在改善心脏功能方面具有显著效果。

　　EXPLORER-HCM试验

　　随后进行的EXPLORER-HCM试验是迄今为止最大的在梗阻性HCM中使用肌动蛋白抑制剂的安慰剂对照试验。结果显示，玛伐凯泰与改善运动能力、症状负担，以及改善Valsalva梯度、健康状况和B型钠尿肽（BNP）水平相关。值得注意的是，该药物对运动能力和NYHA分级的影响在不使用β受体阻滞剂的患者中更为显著，且在降低LVOT梗阻和减少BNP水平方面的疗效并未受β受体阻滞剂使用的影响。

　　VALOR-HCM试验

　　VALOR-HCM试验进一步验证了玛伐凯泰的疗效。该试验对患有严重症状的梗阻性HCM患者进行了随机分组，接受安慰剂或玛伐凯泰治疗。在16周的治疗中，相比安慰剂组，玛伐卡坦组需要进行梗阻性病变切除治疗（SRT）的患者明显减少（分别为77%和18%）。这一结果强烈表明，玛伐凯泰能够显著减少需要手术治疗的患者的数量，为患者提供了更为保守和有效的治疗选择。

　　安全性与耐受性

　　玛伐凯泰在临床试验中表现出较高的安全性和良好的患者耐受性。不良反应发生率较低，且大多数不良反应为轻至中度。在EXPLORER-HCM试验中，头晕和晕厥的发生率相对较高，但停药后心脏收缩功能可恢复到基线水平，证明其安全性可控。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量？

　　更多药品详情请访问 玛伐凯泰 https://www.kangbixing.com/drug/Camzyos/