艾米珠单抗(HEMLIBRA)是一种创新的双特异性抗体,它通过结合凝血因子IXa和X,模拟了人体自然的凝血过程,从而有效弥补了A型血友病患者体内凝血因子VIII(FVIII)的缺乏。这种治疗机制不仅适用于未产生FVIII抑制物的患者,同样对体内存在FVIII抑制物的患者也表现出色。在临床研究中,艾米珠单抗已被证实能够显著降低A型血友病患者的出血频率,提高患者的生活质量。
在多项临床试验中,艾米珠单抗的疗效得到了充分验证。例如,HAVEN 3研究针对未携带FVIII抑制物的成人和年轻成年人,结果显示,无论是每周一次还是每两周一次的给药方案,都能使大部分患者实现零出血的效果。相比之下,那些仅按需治疗(即无预防性治疗)的患者则无一达到零出血。这一数据强有力地证明了艾米珠单抗在预防出血方面的卓越效果。
对于体内存在FVIII抑制物的患者,艾米珠单抗同样表现不俗。HAVEN 1研究显示,在使用艾米珠单抗进行预防性治疗的患者中,超过60%的个体实现了零出血,而按需治疗的患者则仅有极少数能达到这一效果。这表明,艾米珠单抗在应对FVIII抑制物挑战时,依然能够发挥出色的疗效。
除了显著的疗效外,艾米珠单抗的给药方式也极为便捷。患者可以通过皮下注射的方式自行给药,类似于糖尿病患者注射胰岛素,这不仅减轻了患者的负担,还提高了治疗的依从性。此外,艾米珠单抗的多种给药方案(每周一次、每两周一次、每四周一次)也为患者提供了更多的选择,使其能够根据自己的实际情况制定合适的治疗计划。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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