塞尔帕替尼（Selpercatinib，商品名Retevmo，又称LOXO-292）是一种高选择性和抑制活性的小分子RET（受体酪氨酸激酶）抑制剂，自问世以来，其在治疗携带RET基因融合的癌症患者中表现出了显著的治疗效果。特别是针对局部晚期或转移性实体瘤患者，塞尔帕替尼的临床应用更是开辟了新的治疗途径。

　　RET基因融合与肿瘤发生

　　RET基因是每个人都会携带的原癌基因，它在器官生成和神经发育中起着重要作用。然而，当RET基因发生突变，尤其是融合突变时，会导致细胞异常增殖，进而引发肿瘤。RET基因融合在肺癌、甲状腺癌、食管癌等多种常见肿瘤中均有发现，因此，针对RET基因突变的靶向药物对于治疗这些肿瘤具有重要意义。

　　塞尔帕替尼的临床试验数据

　　塞尔帕替尼在多项临床试验中均表现出了优异的疗效。其中，最为关键的是LIBRETTO-001试验。该试验是一项多中心、开放标签、多队列的研究，旨在评估塞尔帕替尼在治疗RET基因融合阳性实体瘤患者中的安全性和疗效。

　　在针对非小细胞肺癌（NSCLC）患者的亚组分析中，塞尔帕替尼的疗效尤为显著。对于初治患者，其客观缓解率（ORR）高达84%，中位缓解持续时间（DOR）为20.2个月；而对于接受过含铂化疗的患者，ORR为61%，DOR更是达到了28.6个月。这些数据充分证明了塞尔帕替尼在RET融合阳性非小细胞肺癌中的治疗效果。

　　不限癌种治疗的效果

　　更令人振奋的是，塞尔帕替尼的适应症已经扩展到不限癌种的治疗中。2022年9月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了塞尔帕替尼用于治疗携带RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤患者。这一批准基于LIBRETTO-001试验中41名非小细胞肺癌和甲状腺癌以外的实体瘤患者的数据。在这些患者中，塞尔帕替尼的总缓解率达到了44%，中位缓解持续时间为24.5个月，67%的患者缓解持续时间超过6个月。这些患者涵盖了胰腺腺癌、结直肠癌、唾液腺癌、乳腺癌、软组织肉瘤等多种类型的癌症，充分展示了塞尔帕替尼在多种实体瘤中的治疗潜力。

　　安全性与不良反应

　　在安全性方面，塞尔帕替尼也表现出了良好的耐受性。临床试验中，患者最常见的不良反应包括水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压等，这些不良反应大多可通过适当的医疗管理得到缓解。值得注意的是，塞尔帕替尼在治疗过程中还显示出了对脑转移的良好控制效果，这对于改善患者的生活质量和延长生存期具有重要意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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