普拉替尼（Pralsetinib，商品名Gavreto）于2020年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗RET突变阳性的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）患者，以及RET融合突变阳性、需要进行全身治疗联合放射性碘治疗的难治性晚期或转移性甲状腺癌患者。这一批准基于ARROW研究的数据，该研究是一项针对普拉替尼治疗晚期RET突变患者的全球性、I/II期临床试验。

　　普拉替尼的作用机制在于其能够高度选择性地抑制RET融合和突变，从而阻断肿瘤细胞的生长和扩散。这一特性使得普拉替尼在治疗RET融合和突变甲状腺癌时表现出色，不仅疗效显著，而且安全性良好。

　　ARROW研究中的优异表现

　　ARROW研究的数据充分证明了普拉替尼在治疗RET融合和突变甲状腺癌中的卓越效果。在既往未经治疗的初治RET突变MTC患者中，普拉替尼的客观缓解率（ORR）高达74%，且所有患者的肿瘤均出现缩小。对于既往接受过治疗的RET突变MTC患者，ORR也达到了60%，近98%的患者肿瘤缩小，90%的患者达到18个月的缓解时间。

　　在RET融合阳性甲状腺癌患者中，普拉替尼同样表现出色。其ORR高达91%，疾病控制率（DCR）更是达到了100%，所有患者肿瘤均缩小。这些数据充分说明了普拉替尼在多种RET突变的晚期实体瘤患者中都展示出广泛而持久的抗肿瘤活性。

　　安全性与耐受性

　　除了优异的疗效外，普拉替尼还具有良好的安全性和耐受性。ARROW研究中的大多数不良反应为1级或2级，最常见的是贫血、转氨酶升高等。仅有少数患者（4%）因不良反应事件而停药，且这些反应大多可逆，口服便利，患者的依从性好。

　　普拉替尼在治疗过程中可能会出现一些严重的副作用，如间质性肺炎、高血压、出血事件等。因此，在使用普拉替尼时，医生需要密切监测患者的症状，并采取必要的预防措施，以确保患者的安全。

　　普拉替尼的问世为RET融合和突变甲状腺癌患者提供了一种新的、有效的治疗手段。随着研究的深入和临床应用的推广，普拉替尼有望在未来成为这类甲状腺癌的标准治疗方案之一。同时，我们也期待更多的临床研究能够进一步探索普拉替尼的潜在疗效和安全性，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)是一款什么药物？如何使用？

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