甲状腺髓样癌（Medullary Thyroid Cancer,MTC）是一种罕见的神经内分泌肿瘤，约占甲状腺恶性肿瘤的5%，具有散发性和家族性两种类型。对于晚期伴有肺、骨、肝脏或其他器官转移的MTC患者，传统的治疗手段往往难以达到理想效果。索拉非尼由德国拜耳公司研发，该药物能够抑制多种细胞内和细胞表面激酶，包括c-CRAF、BRAF、KIT、FLT-3、RET、VEGFR-1、VEGFR-2、VEGFR-3和PDGFR-β等，从而实现对肿瘤细胞增殖和肿瘤血管生成的双重抑制。索拉非尼的这种多靶点作用机制使其在治疗多种实体瘤方面表现出色，包括局部复发或转移的进展性放射性碘难治性分化型甲状腺癌。

　　索拉非尼治疗转移性MTC的临床效果

　　多项研究表明，索拉非尼在治疗转移性MTC方面具有显著的临床效果。一项回顾性队列研究纳入了2011年至2015年间13名进展性转移的MTC患者，其中12名患者以索拉非尼400 mg两次/天的剂量进行治疗。结果显示，中位数治疗持续时间为11个月，中位数随访时间为15.5个月。截至数据收集截止时，仍有2名患者（16%）在接受索拉非尼治疗，分别持续了16个月和34个月。

　　在治疗效果方面，根据实体肿瘤的反应评估标准，有10名患者（83.3%）病情稳定，而2名患者（16%）疾病出现了进展。中位无进展生存期（PFS）为9个月，排除3名因广泛和快速进行性疾病而死亡的患者后，中位PFS延长至12个月。此外，入组患者的平均降钙素水平从治疗前的17294 pg/ml降至5756 pg/ml，大部分患者（92%）的降钙素水平显著降低，60%的患者CEA水平也有所降低。

　　症状改善与生活质量

　　索拉非尼不仅能够控制疾病进展，还能显著改善患者的生活质量。研究发现，有40%的转移性MTC患者在服用索拉非尼后，与甲状腺癌相关的症状如腹泻、面色潮红、骨痛等得到明显缓解。特别是一例先前被诊断有异位ACTH综合征的患者，在服药后皮质醇增多症明显缓解，并持续服用索拉非尼长达14个月。

　　安全性与不良反应

　　尽管索拉非尼在治疗转移性MTC方面表现出色，但其使用过程中仍需注意潜在的不良反应。研究中，有9名患者（75%）出现了不良事件，主要包括皮肤毒性、体重下降和疲劳。其中，有5名患者因不良反应进行了药物减量，1名患者因毒性而退出研究。因此，在使用索拉非尼时，应密切监测患者的肝肾功能，并根据需要调整药物剂量，以减轻不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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