骨髓增生性肿瘤（Myeloproliferative Neoplasms,MPNs）是一类起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其特点包括髓系细胞发育异常、无效造血及难治性血细胞减少。其中，血小板减少症是MPNs患者常见的并发症之一，严重影响患者的生存质量和预后。艾曲博帕（Eltrombopag），作为一种非肽类血小板生成素受体激动剂，在治疗血小板减少症方面展现出显著疗效，尤其在骨髓增生异常综合征（MDS）等MPNs相关血小板减少症的治疗中，其作用备受关注。

　　艾曲博帕的作用机制

　　艾曲博帕（Eltrombopag）由英国葛兰素史克公司研发，并于2008年获得美国FDA批准上市。它是一种口服的小分子非肽类血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过结合巨核细胞表面的TPO受体c-MPL，刺激巨核细胞的增生和成熟，从而促进血小板的生成。此外，艾曲博帕还能促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善整体造血功能。

　　艾曲博帕在骨髓增生性肿瘤相关血小板减少症中的应用

　　骨髓增生异常综合征（MDS）

　　MDS是一组高度异质性的疾病，患者常表现为难治性血细胞减少，其中血小板减少症尤为常见，且是导致患者死亡的重要原因之一。临床试验表明，艾曲博帕在MDS相关血小板减少症的治疗中表现出良好疗效。它能有效提升MDS患者的血小板数量，减少出血风险，改善患者的生活质量。我国最新的MDS专家指南也推荐艾曲博帕作为二线治疗药物，用于对常规治疗手段反应不佳的MDS患者。

　　疗效与安全性

　　艾曲博帕在MDS等MPNs相关血小板减少症的治疗中，不仅疗效显著，而且安全性良好。患者通常需以50 mg/d的起始剂量开始治疗，根据疗效调整剂量。临床试验显示，患者每天接受一次艾曲博帕50～150 mg的治疗，持续长达37个月时，表现出良好的耐受性。尽管艾曲博帕可能引起一些不良反应，如色素沉着、恶心、疲劳、咳嗽、腹泻和头痛等，但严重不良反应较少见，且未观察到血栓栓塞事件的发生。

　　注意事项与未来展望

　　在使用艾曲博帕治疗MPNs相关血小板减少症时，需注意以下几点：

　　剂量调整：根据患者的肝功能、年龄、种族等因素调整剂量，以确保最佳疗效和安全性。

　　监测肝功能：艾曲博帕可能引起肝毒性，治疗前和治疗期间需定期监测肝功能。

　　个体化治疗：由于MPNs的异质性，治疗需根据患者具体情况进行个体化调整。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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