普吉华/普拉替尼（GAVRETO，通用名：普拉替尼胶囊）作为一种高选择性受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，在RET基因融合肺癌的治疗中展现出了显著的疗效和潜力。在肺癌治疗领域，随着精准医疗的不断发展，针对特定基因变异的靶向药物逐渐成为研究和临床应用的热点。

　　RET基因融合是近年来在肺癌中发现的重要驱动基因变异之一，尤其在非小细胞肺癌（NSCLC）中，其发生率约为1%-2%，常见于不吸烟的年轻患者。RET基因融合通过激活下游信号通路，导致细胞不受控制的增殖，进而引发肿瘤。因此，针对RET基因融合的靶向药物开发成为肺癌治疗的新方向。

　　普吉华/普拉替尼是由Blueprint Medicines开发的一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。2020年9月，该药物获得美国FDA批准，用于治疗晚期RET融合阳性NSCLC成人患者。随后，在2021年3月，中国国家药品监督管理局（NMPA）也批准了其上市申请，用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗。此外，普吉华/普拉替尼还获批用于治疗需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）及其他RET融合阳性甲状腺癌。

　　普吉华/普拉替尼在多项临床研究中展现出了卓越的疗效。ARROW研究是一项全球I/II期临床试验，旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。结果显示，在未经系统性治疗的RET融合阳性NSCLC患者中，总体客观缓解率（ORR）高达79%，而在既往接受过含铂化疗的患者中，ORR也达到了62%，中位缓解持续时间（DOR）更是达到了22.3个月。这些数据充分证明了普吉华/普拉替尼在RET基因融合肺癌治疗中的显著疗效。

　　在安全性方面，普吉华/普拉替尼的常见不良反应包括中性粒细胞减少、天冬氨酸氨基转移酶升高、贫血、白细胞计数减少等，但大多数不良反应为轻至中度，且可通过剂量调整或对症治疗得到缓解。

　　普吉华/普拉替尼的获批和应用，标志着肺癌精准医疗又迈出了重要的一步。通过预先使用癌症基因组图谱，医疗专业人员可以精准识别患者的特定基因变异，从而制定更加个性化的治疗方案。这种基于基因变异的靶向治疗，不仅提高了治疗效果，还减少了不必要的药物毒性和副作用，为患者带来了更好的生存质量和更长的生存期。

　　普吉华/普拉替尼作为一种高选择性RET抑制剂，在RET基因融合肺癌的治疗中展现出了显著的疗效和潜力。随着精准医疗的不断发展，相信未来会有更多像普吉华/普拉替尼这样的靶向药物问世，为肺癌患者带来更多希望和选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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