胃肠道间质瘤（GIST）是胃肠道的常见肿瘤，其中一类特殊且治疗难度较大的患者群体是携带血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变的患者。这类突变，尤其是PDGFRA D842V突变，使得传统治疗药物难以发挥作用。随着医学研究的深入，阿伐普替尼（Avapritinib，商品名Ayvakit）的出现为这部分患者带来了新的希望。

　　阿伐普替尼的批准与机制

　　阿伐普替尼是美国食品药品监督管理局（FDA）于2020年1月9日正式批准的一种新型激酶抑制剂，用于治疗无法手术切除或已发生转移的PDGFRA外显子18突变GIST成人患者。阿伐普替尼是首个被批准用于具有此类基因突变的GIST患者的精准治疗药物。它作为KIT和PDGFRA突变激酶的选择性有效抑制剂，能够直接结合突变KIT和PDGFRA发出信号的活性激酶构象，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

　　临床试验数据支持

　　阿伐普替尼的疗效得到了多项临床试验的验证，其中最具代表性的是NAVIGATOR（NCT02508532）研究。这是一项多中心、单臂、开放标签的临床试验，纳入了43名携带PDGFRA外显子18突变的GIST患者，包括38名PDGFRA D842V突变的患者。研究结果显示，阿伐普替尼在PDGFRA外显子18突变患者中表现出色，总缓解率（ORR）达到84%，其中完全缓解率（CR）为7%，部分缓解率（PR）为77%。在PDGFRA D842V突变的患者亚组中，ORR更是高达89%，完全缓解率为8%，部分缓解率为82%。这些数据表明，阿伐普替尼对PDGFRA外显子18突变，特别是D842V突变的GIST患者具有显著的疗效。

　　安全性与耐受性

　　在安全性方面，阿伐普替尼也表现出较好的耐受性。虽然部分患者会出现水肿、恶心、疲劳、认知障碍等不良反应，但大多数为轻至中度，且通常无需特殊处理或剂量调整。此外，长期随访数据表明，阿伐普替尼的认知影响与累积剂量无显著相关性，患者中位治疗持续时长较长，显示出其良好的长期治疗安全性。

　　临床案例分析

　　实际临床应用中，阿伐普替尼也展现出了显著的疗效。例如，中山大学肿瘤防治中心的一例PDGFRA外显子18非D842V突变的GIST患者，在接受阿伐普替尼新辅助治疗后，肿瘤明显缩小，并最终成功接受手术切除。术后患者继续接受阿伐普替尼治疗，至今未见肿瘤复发征象。这一案例进一步证明了阿伐普替尼在PDGFRA外显子18突变GIST患者中的有效性和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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