转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，其发病机制主要是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定，导致单体异常折叠并形成淀粉样物质沉积在人体各组织中，尤其是神经系统。这一疾病具有多系统损害的特点，严重影响患者的生活质量，并可能导致高死亡率。

　　他法米地/维达全的药物特点

　　他法米地/维达全由美国辉瑞公司（Pfizer Inc.）生产，是全球首个获得批准用于治疗ATTR-PN的口服制剂。该药物通过稳定TTR四聚体，减少其单体异常折叠和淀粉样物质的形成，从而延缓神经系统的损害。维达全已被多个国家和地区批准用于治疗ATTR-PN，包括中国，填补了这一领域无有效治疗药物的空白。

　　疗效分析

　　延缓神经损害：他法米地/维达全在治疗ATTR-PN方面的主要疗效是延缓周围神经功能损害。对于早期（1期）症状性患者，维达全能显著减缓神经功能障碍的进展，保护患者的运动、感觉和自主神经功能。临床试验数据显示，使用维达全的患者在神经病变的进展速度上明显低于未接受治疗的患者，提高了患者的生活质量。

　　提高生存率：除了延缓神经损害外，他法米地/维达全还能降低患者的全因死亡率和心血管住院率。这一疗效对于延长患者生存期、减轻家庭经济负担具有重要意义。

　　安全性与耐受性：维达全在临床试验中表现出了良好的安全性和耐受性。尽管少数患者可能会出现腹泻、尿路感染、女性阴道感染、胃痛等副作用，但这些不良反应多为轻至中度，且通过调整剂量或对症治疗可以得到有效控制。总体而言，维达全是一种相对安全的药物，适合长期治疗。

　　临床应用建议

　　早期治疗：对于ATTR-PN患者，早期诊断和早期治疗至关重要。他法米地维达全应在具有TTR治疗经验的医师监督下使用，推荐剂量为每日20毫克，口服给药。患者应遵循医嘱，按时服药，并定期复诊以监测疾病进展和治疗效果。

　　多学科管理：ATTR-PN是一种多系统损害的疾病，需要多学科协作进行管理和治疗。除了药物治疗外，患者还应接受神经内科、心血管内科、眼科等多学科的综合评估和治疗。

　　关注副作用：在使用维达全期间，患者应密切关注自身症状变化，如出现副作用应及时告知医生。医生会根据患者的具体情况调整治疗方案，确保治疗的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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