血友病A是一种罕见而复杂的遗传性出血性疾病，主要由编码凝血因子VIII（FVIII）的基因缺陷引起。这种病症在全球范围内影响着包括成年人、儿童、新生儿和老年人在内的各个年龄段人群，导致血液无法正常凝固，从而引发不受控制的自发性出血，特别是在关节和肌肉中，可能引发疼痛、肿胀、畸形和长期关节损伤等严重后果。

　　在长期的治疗历程中，医学界一直在寻找更有效的预防性治疗方案。艾米珠单抗（HEMLIBRA，Emicizumab）的出现，为血友病A患者带来了全新的希望。这款由罗氏集团开发的药物，作为一种创新性的预防性皮下注射疗法，通过桥接凝血因子IXa和因子X，模拟天然凝血级联中缺失的FVIII功能，帮助血友病A患者恢复凝血能力。

　　显著疗效

　　多项临床试验证明了艾米珠单抗在治疗血友病A方面的显著疗效。在HAVEN 3研究中，针对没有FVIII抑制物的成人和年轻成年人，每周一次或每两周一次剂量的艾米珠单抗治疗使得56%至60%的参与者实现了零出血，而按需治疗组则无一例实现零出血。同样，在HAVEN 1研究中，对于有FVIII抑制物的患者，每周一次剂量的艾米珠单抗治疗使63%的个体实现了零出血，远高于按需治疗组的6%。

　　这些结果不仅证明了艾米珠单抗在预防或减少出血频率方面的有效性，还显著提高了患者的生活质量。更重要的是，艾米珠单抗是唯一一款面向体内含有或不含FVIII抑制物的A型血友病患者，且让患者能够每周、每两周或每四周接受一次皮下注射的预防性疗法，极大地简化了治疗过程，提高了患者的依从性。

　　安全性评估

　　艾米珠单抗在临床试验中不仅表现出显著的疗效，还保持了较好的安全性。临床试验数据显示，大多数副作用为轻度至中度，如注射部位反应（ISR）、关节疼痛、头痛、发热和腹泻等，这些副作用在大多数情况下可以自行缓解，无需额外治疗。

　　艾米珠单抗可能增加血栓性微血管病（TMA）等严重副作用的风险。这种风险虽然较低，但一旦发生，可能涉及肾脏、大脑等重要器官的损害。因此，患者在接受艾米珠单抗治疗期间，应密切关注任何与血栓相关的症状，如胸痛、呼吸困难、尿量减少等，并在出现这些症状时立即就医。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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