维莫德吉（VISMODEGIB/ERIVEDGE），作为一种具有选择性Hedgehog（Hh）信号通路的新型口服类药物，自其问世以来，便引起了医学界的广泛关注。由罗氏（Roche）的基因技术公司（Genentech）研发并生产的维莫德吉，是首个被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗基底细胞癌（BCC）的药物。本文旨在探讨维莫德吉在治疗局部晚期基底细胞癌（laBCC）患者中的效果。

　　维莫德吉的作用机制

　　维莫德吉主要通过靶向抑制Hedgehog信号通路来发挥治疗作用。Hh信号通路在多种癌症中起着关键作用，特别是在基底细胞癌中活性较高。维莫德吉通过阻断Hh配体细胞表面受体PTCH和/或SMO的活性，从而干扰Hh通路的正常功能，进而抑制癌细胞的生长和扩散。

　　临床研究结果

　　在一项多中心的临床试验中，研究人员测试了维莫德吉在不适合手术的局部晚期基底细胞癌患者身上的疗效。该试验（ERIVANCE试验，NCT00833417）共纳入104例患者，所有患者每天口服150毫克的维莫德吉，直到病情恶化或出现不可接受的毒性反应。结果显示，针对局部晚期基底细胞癌患者的客观缓解率高达60.3%，中位缓解持续时间为26.2个月，中位总生存期为33.4个月，无进展生存期中位值为12.9个月。这些数据表明，维莫德吉在治疗局部晚期基底细胞癌方面表现出了显著的疗效。

　　安全性分析

　　尽管维莫德吉在疗效上表现优异，但其安全性也是患者和医生关注的重点。在临床试验中，58名患者（约55.8%）报道了级别3-5的不良事件，36名患者（约34.6%）报道了严重不良事件。在30个月的试验结束时，共有33名患者（约31.7%）死亡，其中17例因疾病恶化死亡，8例因严重不良事件死亡。然而，研究者认为所有死亡病例与研究药物无关，这在一定程度上减轻了患者对药物安全性的担忧。

　　临床应用与优势

　　维莫德吉的临床应用不仅限于局部晚期基底细胞癌，还适用于转移性基底细胞癌（mBCC）的治疗。在另一项临床数据中，维莫德吉在转移性基底细胞癌患者中的客观缓解率为48.5%，中位缓解持续时间为14.8个月，无进展生存期中位值为9.3个月。此外，维莫德吉在治疗眼周和眼眶BCC方面也表现出显著优势，使得更多患者能够保留眼睛，同时减少放疗的副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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