普拉替尼（商品名：普吉华，英文名：Pralsetinib，通用名：普拉替尼胶囊），作为一种高效、高选择性的RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，近年来在RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中展现出了显著的疗效。这款药物由Blueprint Medicines开发，基石药业获得了在大中华区的独家开发和商业化授权，并得到了中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准上市。

　　RET融合与NSCLC

　　RET基因融合是NSCLC中一种较为罕见的分子改变，约发生在1%-2%的NSCLC患者中。这种基因融合通过染色体重排导致RET基因与其他基因的异常结合，形成新的融合蛋白，进而驱动癌细胞的增殖和扩散。RET融合蛋白的异常激活使得RET抑制剂成为治疗这类NSCLC患者的潜在有效手段。

　　普拉替尼的研发背景

　　普拉替尼作为第三代RET抑制剂，是对前两代RET抑制剂进行改进后研发的。与前两代抑制剂相比，普拉替尼具有更高的选择性和特异性，能够更有效地抑制RET基因变异引起的癌症，同时减少了药物耐受性的发生。这种高选择性使得普拉替尼在抑制癌细胞增殖的同时，对正常细胞的影响较小，从而提高了治疗的安全性和有效性。

　　普拉替尼的临床疗效

　　全球临床研究结果

　　普拉替尼的疗效已经在多项临床研究中得到了验证。其中，ARROW研究是一项多中心、非随机、开放性、多队列的临床研究，旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中的安全性、耐受性和有效性。该研究结果显示，普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中展现出了持久的临床获益。

　　对于未经系统性治疗的RET融合阳性NSCLC患者，普拉替尼的总体客观缓解率（ORR）达到了79%，其中完全缓解率（CR）为6%，部分缓解率（PR）为74%。而在既往接受过含铂化疗的患者中，ORR为62%，CR率为4%，PR率为58%。这些数据表明，普拉替尼无论是对初治患者还是经治患者，都表现出了显著的疗效。

　　安全性与耐受性

　　在ARROW研究中，普拉替尼的安全性也得到了充分评估。尽管部分患者出现了一些不良反应，如中性粒细胞减少、天冬氨酸氨基转移酶升高、贫血等，但这些不良反应大多为轻至中度，且可控。此外，普拉替尼的耐受性良好，大多数患者能够按计划完成治疗。

　　普拉替尼的临床应用

　　普拉替尼的获批上市，填补了国内RET融合NSCLC患者无药可用的空白，为这类患者提供了新的治疗选择。目前，普拉替尼主要用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗。同时，普拉替尼也在探索对其他RET突变引起的癌症（如甲状腺癌、结直肠癌等）的治疗潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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