米托坦（Mitotane/密妥坦，商品名LYSODREN）是一种由美国百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）及其后的欧洲法国HRA公司生产的特效药物，自1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，已广泛应用于肾上腺皮质癌（ACC）及其他相关疾病的治疗中。

　　肾上腺增生症概述

　　肾上腺增生症，尤其是由于肾上腺皮质增生引起的库欣综合征（皮质醇增多症），是一种由于肾上腺皮质细胞过度增殖导致的内分泌疾病。患者常表现出皮质醇水平升高、肥胖、高血压、骨质疏松等症状，严重影响患者的生活质量。手术治疗虽然是首选方案，但对于无法手术或手术风险较高的患者，药物治疗成为重要选择。

　　米托坦的作用机制

　　米托坦是一种有机氯类化合物，其结构与杀虫药DDT和DDD相似，但具有独特的药理作用。米托坦主要通过以下机制发挥作用：

　　抑制肾上腺皮质细胞功能：米托坦能够破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能，从而抑制皮质醇、雄激素等激素的合成和分泌。

　　细胞毒性作用：米托坦对肾上腺皮质细胞具有直接和选择性的细胞毒性作用，导致细胞萎缩和坏死，从而缩小增生的肾上腺组织。

　　调节激素水平：通过抑制类固醇激素的合成，米托坦能够迅速降低体内肾上腺皮质激素及其代谢产物水平，有助于缓解因激素水平异常引起的症状。

　　米托坦在肾上腺增生症治疗中的应用

　　米托坦在治疗肾上腺增生症方面，尤其是由肾上腺皮质增生引起的库欣综合征中，表现出了良好的效果。它不仅可以缓解患者的皮质功能亢进症状，如高血压、肥胖等，还能有效缩小增生的肾上腺组织，延长患者的生存期。

　　根据临床研究，米托坦的客观有效率可达34%～61%，中位缓解期为6～7个月。对于功能性肾上腺皮质增生，米托坦可使皮质功能亢进症状明显缓解，肿瘤缩小，从而延长患者的生命。

　　使用方法与剂量调整

　　米托坦的初始剂量通常为每日2至6克，分3至4次口服。根据患者的耐受性和治疗效果，剂量可逐步递增至每日8至10克，一般建议每日最高剂量不超过18克。治疗过程中应密切监测患者的血药浓度，以确保其维持在14至20mg/L的治疗窗内。血药浓度低于14mg/L时可能无法达到最佳治疗效果，而超过20mg/L则可能增加神经毒性风险。

　　注意事项与副作用

　　米托坦的不良反应较多且严重，包括中枢神经系统抑制（如嗜睡、眩晕）、皮肤出疹、食欲不振、恶心、呕吐等。因此，在治疗过程中应定期进行不良反应监测，并根据患者的具体情况调整药物剂量。对于出现严重不良反应的患者，应及时减少剂量或停药，并在医生指导下进行相应处理。

　　此外，米托坦与其他药物的相互作用也需引起注意。例如，Spironolactone（螺内酯）可降低米托坦的疗效，因此不建议同时使用；而酒精、第一代抗组织胺药物、镇静安眠药等具有中枢神经系统抑制作用的药物与米托坦合并使用时，可能增加嗜睡、眩晕等副作用的风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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