普吉华(商品名)/普拉替尼(英文名GAVRETO/PRALSETINIB),作为一种高选择性受体酪氨酸激酶RET(Rearranged during Transfection)抑制剂,为存在NTRK(神经营养酪氨酸激酶受体)基因突变的患者带来了新的治疗选择和希望。
普拉替尼的诞生,标志着中国乃至全球在癌症精准治疗领域迈出了重要一步。作为中国首个获批上市的选择性RET抑制剂,普拉替尼不仅填补了国内在该领域的空白,更为广大RET及潜在NTRK基因突变患者提供了强有力的治疗武器。它通过精准抑制RET及其下游分子磷酸化,有效抑制了表达RET基因变异的细胞增殖,为肺癌、甲状腺癌等恶性肿瘤患者带来了新的希望。
在非小细胞肺癌(NSCLC)中,约1%~2%的患者会发生罕见的RET基因融合突变,这类患者往往面临生存时间较短的严峻挑战。传统化疗、多重激酶抑制剂和免疫治疗的效果均有限,难以满足这些患者的治疗需求。而普拉替尼凭借其强效高选择性的特点,能够选择性地、有效地抑制CCDC6-RET和KIF5B-RET等常见的RET融合突变,以及RETM918T活化突变,为患者提供了更为精准的治疗方案。
普拉替尼不仅限于非小细胞肺癌的治疗,其适应症还扩展至了甲状腺癌领域。对于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)患者,以及放射性碘难治(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者,普拉替尼同样展现出了显著的治疗效果。这一突破性的进展,无疑为这些患者带来了新的生存机会。
ARROW研究作为一项全球性的I/II期临床研究,充分验证了普吉华/普拉替尼在RET融合突变NSCLC、RET突变型MTC以及其他RET融合突变的晚期实体瘤患者中的有效性、耐受性和安全性。研究结果表明,无论是初治患者还是铂类化疗经治患者,普拉替尼均表现出了较高的客观缓解率(ORR)和较长的中位缓解持续时间(DOR)。这些数据不仅为普拉替尼的广泛应用提供了坚实的临床依据,更为患者带来了实实在在的治疗益处。
随着精准医疗技术的不断发展和完善,普吉华/普拉替尼等靶向药物的应用前景将更加广阔。未来,我们期待普拉替尼能够惠及更多存在NTRK基因突变的患者,为他们提供更为精准、有效的治疗选择。同时,我们也期待医学界能够继续探索新的治疗方法和策略,为癌症患者带来更多的希望和光明。
总之,普吉华/普拉替尼作为一种高选择性RET抑制剂,为存在NTRK基因突变的患者提供了新的治疗选择和希望。它的出现不仅标志着癌症精准治疗领域的重要进展,更为广大患者带来了生存的希望和信心。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择?
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