Albrioza/AMX0035/PB-TURSO：肌萎缩性侧索硬化症患者的希望之光。在医学探索的浩瀚星空中，每一颗新星的升起都承载着无数患者的希望与梦想。近日，Amylyx制药公司宣布的一项重大突破，为肌萎缩性侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）患者点亮了一盏明灯——Albrioza（又名AMX0035，PB-TURSO）在加拿大的附条件批准，标志着这一创新药物在全球范围内的首次监管认可，为ALS患者带来了新的治疗选择。

　　ALS，这一被称为“渐冻症”的疾病，以其迅速进展和无法治愈的特性，给无数患者及家庭带来了沉重的打击。患者逐渐失去对肌肉的控制，四肢和躯干肌肉进行性加重的无力与萎缩，最终像被“冻住”一般，失去运动功能，甚至因呼吸肌无力而走向生命的终点。面对这样的绝症，医学界一直在不懈地寻找着突破性的治疗方法。

　　Albrioza，这款由苯丁酸钠（PB）和牛磺酸二醇（TURSO）组成的专有口服固定剂量复方制剂，正是这样一款具有创新意义的药物。PB作为一种小分子伴侣，旨在减少未折叠蛋白反应（UPR），从而防止由此导致的细胞死亡；而TURSO则是一种Bax抑制剂，通过抑制凋亡来减少细胞死亡。这两种成分在固定剂量配方中的联合使用，巧妙地靶向了ALS及其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，有效减少了神经元死亡和功能障碍。

　　临床数据的支持为Albrioza的疗效提供了有力证据。在2期CENTAUR试验中，137名ALS成人患者参与了这项随机、双盲、安慰剂对照的研究。结果显示，在为期6个月的随机安慰剂对照期结束后，Albrioza治疗组患者的ALS功能评定量表（ALSFRS-R）评分平均高出安慰剂组患者2.2分，显示出统计学意义和临床意义的显著改善。此外，对参与CENTAUR试验的所有患者进行的长达3年的生存分析显示，与安慰剂对照组相比，Albrioza治疗组患者的死亡风险降低了44%，中位生存期延长了6.5个月。这些数据无疑为ALS患者带来了前所未有的希望。

　　值得注意的是，Albrioza不仅在治疗效果上展现出了巨大的潜力，其便捷的给药方式也为患者提供了极大的便利。作为一种口服固定剂量复方制剂，Albrioza无需复杂的医疗操作即可在家中自行服用，大大减轻了患者的负担。这种人性化的设计无疑使得更多的ALS患者能够受益于这一创新药物。

　　然而，尽管Albrioza的获批为ALS患者带来了新的希望，但我们仍需清醒地认识到，ALS目前仍是一种无法完全治愈的疾病。因此，在未来的医学研究中，我们仍需不断探索新的治疗方法和技术手段，以期早日实现ALS的根治。

　　总之，Albrioza/AMX0035/PB-TURSO的获批为ALS患者带来了新的治疗选择和希望之光。我们期待这一创新药物能够在全球范围内得到更广泛的应用和推广，为更多的ALS患者带来生命的延续和质量的提升。同时，我们也期待医学界能够继续努力探索新的治疗方法和技术手段，为攻克这一顽疾贡献更多的智慧和力量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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