骨髓增生异常综合症（MDS）是一种起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，主要特征包括骨髓造血功能异常、血细胞发育异常，表现为难治性的血细胞减少、造血功能衰竭，且高风险向急性白血病转化。近年来，随着对MDS分子机制研究的深入，针对特定基因突变的靶向疗法逐渐成为治疗MDS的重要手段。其中，艾伏尼布/依维替尼（TIBSOVO）作为一种针对IDH1突变的靶向药物，在治疗MDS方面展现出了显著的效果。

　　艾伏尼布/依维替尼（TIBSOVO）简介

　　艾伏尼布/依维替尼（TIBSOVO）是一款口服、靶向异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）小分子抑制剂，由美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗伴有IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合症（MDS）的成人患者。这是首个也是唯一一个被批准用于IDH1突变的MDS患者的靶向药物，标志着MDS治疗领域的重要突破。

　　对IDH1突变的MDS效果

　　临床试验数据

　　FDA批准艾伏尼布/依维替尼主要是基于一项开放标签、剂量递增、剂量扩展I期研究（AG120-C-001）的积极结果。该试验共纳入18例携带IDH1突变的复发或难治性MDS患者，评估了艾伏尼布（500mg，每日1次）的安全性、有效性、药代动力学（PK）和药效学（PD）性质。结果显示：

　　实现完全缓解（CR）的患者比例为38.9%，实现客观缓解的患者比例为83.3%。

　　中位总生存期（OS）为35.7个月，中位CR时间为1.9个月。

　　在9例依赖输血的患者中，有6例在接受艾伏尼布治疗后至少56天内不需要输血，这一效果有助于减少患者住院时间并提高生活质量。

　　疗效机制

　　艾伏尼布通过抑制IDH1酶的活性，阻止肿瘤细胞的生长和扩散，并诱导癌细胞分化成为正常细胞。这种先进的分化剂疗法与传统化疗不同，它不会不加选择地杀死细胞，而是专门纠正突变的IDH1癌细胞，因此治疗更加精准，且患者通常能够很好地耐受，没有传统化疗的常见严重不良反应。

　　安全性与不良反应

　　艾伏尼布的安全性与既往研究一致。临床试验中报告的最常见不良反应包括肌酐升高、血红蛋白降低、关节痛、白蛋白降低、天冬氨酸转氨酶升高、疲劳、腹泻、咳嗽、钠减少、粘膜炎、食欲下降、肌痛、磷酸盐减少、瘙痒和皮疹等。多数副作用为轻度至中度，可通过适当的医疗管理进行控制。然而，FDA也警告称，该药物可能导致心律失常，并在标签上添加了黑框警告，提示分化综合征的风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗IDH1突变胆管癌疗效显著？

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