莫博塞替尼主要用于治疗具有EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这一基因突变在NSCLC患者中相对罕见，约占EGFR基因突变的4%~10%，被称为“罕见突变”或非经典突变。然而，这一突变类型的患者对现有的一至三代EGFR-TKI及免疫疗法均不敏感，因此临床上亟需新的治疗手段。

　　临床试验数据

　　莫博塞替尼的临床试验数据令人鼓舞。根据NCT02716116研究的结果，这是一项由3部分组成的开放标签、多中心、非随机、I/II期临床研究，纳入了经治的EGFR 20号外显子插入突变局部晚期/转移性非小细胞肺癌患者。患者每日接受莫博塞替尼160mg的治疗，结果显示，对于已经接受过铂类化疗且疾病进展的患者，莫博塞替尼的客观缓解率（ORR）为28%，中位缓解持续时间（DOR）为17.5个月，中位无进展生存期（PFS）为7.3个月，中位总生存期（OS）为24.0个月。研究者评估的ORR更是达到了35%，疾病控制率（DCR）高达78%。此外，经过一年多的随访，接受莫博塞替尼治疗的患者1年生存率达70%。

　　疗效分析

　　抑制肿瘤生长：莫博塞替尼通过抑制EGFR信号通路，有效阻止癌细胞的生长和分裂，从而控制肿瘤的发展。这一机制使其在治疗EGFR 20号外显子插入突变的NSCLC中表现出色。

　　延长生存期：临床试验结果显示，莫博塞替尼能够显著延长患者的无进展生存期和总生存期，为患者带来更好的预后。这对于晚期非小细胞肺癌患者而言，无疑是一个重要的治疗突破。

　　提高生活质量：除了延长生存期外，莫博塞替尼还能有效缓解患者的症状，如呼吸困难、咳嗽等，从而提高患者的生活质量。

　　安全性与副作用

　　莫博塞替尼在治疗过程中可能引起一些副作用，如皮疹、恶心、呕吐等。但大多数不良反应为轻度至中度，可通过剂量调整或对症治疗进行管理。有12%的患者因不良反应而永久停用莫博塞替尼，最常见的原因为腹泻和间质性肺病。因此，在使用该药物时，患者应密切监测自身身体状况，如有异常应及时向医生报告。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：莫博替尼/莫博赛替尼(MOBOCERTINIB)改善了铂类经治患者的生存率？

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