米托坦/密妥坦是一种甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的抑制剂，它通过破坏线粒体和激活细胞凋亡来选择性损伤肾上腺皮质细胞。自上世纪60年代起，米托坦已被用于治疗肾上腺皮质癌，并在临床实践中积累了丰富的经验。2023年9月，米托坦片在中国获批上市，专门用于晚期（不可切除、转移性或复发性）肾上腺皮质癌的对症治疗。

　　米托坦/密妥坦的联合与单药治疗

　　米托坦最常与化疗药物联合使用，特别是对于复发或晚期肾上腺皮质癌患者，依托泊苷-多柔比星-顺铂（EDP）联合米托坦（EDP-M）被推荐作为一线治疗的首选。然而，在二线治疗中，吉西他滨加卡培他滨或链脲霉素可能是继续米托坦治疗的可行选择。此外，对于肿瘤负荷低或表现不佳的患者，米托坦也可以作为单药治疗开始使用。

　　尽管米托坦在辅助治疗中的应用日益频繁，但其疗效仍有一定局限性。在少数情况下，患者可以获得完全缓解，但整体而言，米托坦的疗效有限。Terzolo等人的研究显示，在20年内对180名转移性ACC患者进行EDP-M治疗的单中心经验中，仅有四名患者（占总数的2.2%）表现出五年的无进展生存期。另一项研究中，虽然米托坦单药治疗的客观反应率较低，但在某些患者中仍能实现完全缓解。

　　米托坦疗效的预测因素

　　关于米托坦疗效的预测因素，目前数据仍然有限。维持血清米托坦水平在14至20 mg/L的目标范围内被认为是疗效的有力预测指标。此外，CYP2W1（细胞色素P450 2W1）的免疫反应性与米托坦单药治疗的总生存期和病情进展时间有关。最近的研究还表明，CYP2W1和CYP2B6两种线粒体酶的单核苷酸多态性的特定组合可能预测对米托坦单药治疗的反应。然而，这些生物标志物在临床应用中的实用性仍需进一步验证。

　　临床案例：米托坦单药治疗的完全缓解

　　尽管米托坦的疗效有限，但在某些晚期ACC患者中，米托坦单药治疗仍能实现完全缓解。例如，一例64岁女性无功能性ACC患者在接受米托坦单药治疗后，经过19个月的治疗，实现了完全缓解。这一案例表明，在特定条件下，米托坦单药治疗有可能为晚期ACC患者带来显著的生存获益。

　　注意事项与不良反应

　　在使用米托坦/密妥坦的过程中，患者可能会出现一系列不良反应，包括胃肠道反应（如厌食、恶心、呕吐）、神经肌肉毒性（如头晕、头痛）、皮肤病变等。这些不良反应可能影响患者的治疗体验和依从性，因此需要在治疗过程中密切监测并及时处理。对于严重的不良反应，应及时就医并考虑调整治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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