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地拉罗司/恩瑞格(DEFERASIROX)治疗β-地中海贫血患者的功效

时间:2024-08-13 11:06 来源:医药资讯 作者:康必行-小璐

  地拉罗司(Deferasirox,商品名恩瑞格)是一种由瑞士诺华制药公司研究开发的口服铁螯合剂,地拉罗司的化学名为4-[3,5-二(2-羟基苯基)-1,2,4-三唑-1-基]苯甲酸,具有高度的铁离子选择性。其分子式为C21H15N3O4,分子量为373.36200。作为一种口服的活性螯合剂,地拉罗司以2:1的比例与铁(Fe3+)高亲和性结合,有效清除血浆中非转铁蛋白结合的游离铁、网状内皮细胞和实质器官细胞中的铁,甚至能阻止心肌细胞摄入铁,并直接从心肌细胞移走多余的铁。

地拉罗司

  显著疗效与适应症

  地拉罗司主要用于治疗因长期输血而引致铁质积聚的患者,如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症患者。在美国和欧洲,它已被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。地拉罗司能够显著降低心脏、肝脏等器官的铁负荷,改善患者的整体健康状况。

  临床研究表明,地拉罗司分散片(恩瑞格)在治疗β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7ml/kg)所致慢性铁过载方面效果显著。此外,对于10岁及10岁以上非输血依赖性地中海贫血综合征患者的慢性铁过载,地拉罗司也表现出良好的治疗效果。

  用药指导与安全性

  地拉罗司的用药指导非常重要。一般建议有铁质积聚的患者,如需要长期输血且血清铁蛋白超过1000微克/升的患者,初期每日服用20毫克/公斤剂量的地拉罗司。根据血清铁蛋白指标的改善情况,患者可能需要调整剂量,但每日总剂量不应超过30毫克/公斤。建议每天同一时间空腹服用,以确保最佳疗效。

  地拉罗司的安全性和耐受性已经通过多期临床试验得到验证。尽管地拉罗司与锌和铜的亲合力非常低,但给药后血清中这些痕量金属的浓度仍有不同程度的下降,目前尚不明确这些金属浓度降低的临床意义。此外,长期毒性研究中发现的主要不良反应为肾毒性、胆管改变及晶状体浑浊(白内障),但整体而言,地拉罗司在临床应用中的安全性较高。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

  更多药品详情请访问 地拉罗司 https://www.kangbixing.com/ 


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(责任编辑:康必行-小璐)
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