阿伐普替尼（商品名：AYVAKIT，化学名：Avapritinib）是一种高特异性KIT和PDGFRA激酶抑制剂，近年来在治疗不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）方面取得了显著疗效。作为针对特定基因突变（如PDGFRA外显子18突变，包括PDGFRA D842V突变）的精准治疗药物，阿伐普替尼为患者提供了新的治疗选择和希望。

　　临床试验数据支持

　　阿伐普替尼的疗效得到了多项临床试验的验证。其中，第1阶段NAVIGATOR临床试验的结果尤为显著。该试验共纳入了43名具有PDGFRA外显子18突变的GIST患者，包括38名PDGFRA D842V突变的患者。受试者每天口服一次300 mg或400 mg的阿伐普替尼，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。研究结果显示，在PDGFRA外显子18突变的患者中，总缓解率（ORR）高达84%，对于PDGFRA D842V突变的患者亚组，总缓解率更是达到了89%，其中完全缓解（CR）率为7%，部分缓解（PR）率为79%。这些数据表明，阿伐普替尼在控制这类患者的肿瘤生长方面具有显著疗效。

　　中国市场的应用

　　2021年3月31日，阿伐普替尼在中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗具有PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性GIST成人患者。这是中国首次批准针对这一患者群体的精准疗法，标志着中国GIST治疗领域的重要进展。

　　在中国，一项针对PDGFRA D842V突变的GIST患者的多中心1/2期临床试验也取得了积极结果。该试验评估了阿伐普替尼在中位治疗时间为25.4周的情况下的疗效和安全性。结果显示，在PDGFRA D842V突变型GIST患者中，客观缓解率（ORR）为75%，其中包括15名部分缓解的患者。这些数据进一步证实了阿伐普替尼在中国患者中的疗效。

　　安全性与不良反应

　　虽然阿伐普替尼在疗效上表现出色，但其使用过程中也伴随着一定的不良反应。根据临床试验数据，接受阿伐普替尼治疗期间，最常报告的不良反应包括恶心（45%）、疲乏（40%）、贫血（39%）、眶周水肿（33%）、面部水肿（27%）、腹泻（26%）等。其中，贫血和胸腔积液是较为严重的不良反应，但发生率相对较低。此外，还有少数患者因不良反应而永久停药。

　　为了降低不良反应的发生率和严重程度，医生在用药过程中需密切监测患者的反应，并根据具体情况调整剂量。例如，对于无法耐受300 mg每日一次剂量的患者，可将剂量降低至200 mg或100 mg每日一次。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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