帕克替尼（PACRITINIB），通用名为Vonjo，是一种新型口服激酶抑制剂，主要针对中危或高危的继发性骨髓纤维化患者，特别是那些血小板计数低于50×10⁹/L的患者。骨髓纤维化是一种罕见的骨髓疾病，它会破坏血细胞的生成，导致广泛的骨髓瘢痕形成，从而引发严重的贫血、血小板减少和脾脏肿大等症状。继发性骨髓纤维化通常发生在有真性红细胞增多症或原发性血小板增多症病史的患者中。大约50%的原发性骨髓纤维化患者携带有JAK2基因突变，这一突变同样在继发性骨髓纤维化患者中普遍存在。

　　帕克替尼的作用机制

　　帕克替尼作为第三种JAK抑制剂，通过抑制野生型JAK2、突变体JAK2V617F以及FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）发挥作用。与其他JAK抑制剂不同，帕克替尼作为JAK2/IRAK1抑制剂，其独特之处在于似乎不会出现因JAK抑制剂治疗引起的血小板减少症，这使得它可以在不考虑患者血小板计数的情况下使用，甚至在血小板明显减少的情况下也能安全使用。

　　临床试验与疗效

　　帕克替尼的有效性在多项临床试验中得到了验证。例如，PERSIST-2临床试验招募了311名符合条件的患者，结果显示，在基线血小板计数低于50×10⁹/L的患者中，接受帕克替尼200mg每日两次治疗的患者，有29%的患者脾脏体积减少了至少35%，而接受包括芦可替尼在内的最佳可用疗法的患者中，仅有3%的患者达到了这一效果。另一项研究则纳入了63名中高风险原发性或继发性骨髓纤维化和血小板低的患者，同样证实了帕克替尼的有效性。

　　安全性与副作用

　　尽管帕克替尼在治疗骨髓纤维化方面表现出色，但其使用也伴随着一定的副作用和注意事项。常见的副作用包括腹泻、血小板计数低、恶心、贫血和腿部肿胀。由于存在大出血的风险，活动性出血的患者应避免使用帕克替尼。在手术前7天的患者应停止使用帕克替尼，并根据出血的严重程度考虑暂停或停止服药。此外，服用帕克替尼的患者还面临感染、血栓形成和继发性恶性肿瘤的风险，因此需要密切监测体征并及时评估和治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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