卢曲泊帕(英文名Lusutrombopag,商品名Mulpleta),作为一款新一代口服小分子血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),卢曲泊帕通过作用于人TPO(血小板生成素)受体的跨膜结构域,以与内源性TPO相同的方式激活信号转导途径,从而促进血小板的生成。具体来说,卢曲泊帕的活性物质lusutrombopag附着在与血小板生成素相同的受体上,刺激骨髓中的巨核细胞增殖、分化与成熟,最终增加血小板的数量。这种作用机制使得卢曲泊帕在促进血小板生成方面表现出色,为血小板减少症患者提供了有效的治疗选择。
适应症
卢曲泊帕主要用于治疗慢性肝病(CLD)相关血小板减少症患者,特别是那些计划接受手术(含诊断性操作)的成人患者。这一适应症的确立基于其显著的临床效果和安全性。在日本、美国及欧洲,卢曲泊帕已获得上市许可,并在中国大陆及香港、澳门地区也于近年来获批上市,进一步扩大了其应用范围。
临床效果
在多项临床研究中,卢曲泊帕展现了显著的升血小板效果。在随机、双盲、安慰剂对照试验中,患有慢性肝病和严重血小板减少症的患者在接受卢曲泊帕治疗后,血小板计数显著提升。与接受安慰剂的患者相比,接受卢曲泊帕的患者在初次侵入性手术之前不需要输注血小板的比例更高。此外,卢曲泊帕还表现出快速、持续、高效的升板效果,治疗5天后血小板计数即可达到5万以上并持续21天,任一时间应答率高达81.8%。
安全性与优势
卢曲泊帕相比第一代TPO-RA产品,在安全性、使用便捷性和患者依从性方面表现出明显优势。首先,卢曲泊帕无需注射,避免了注射带来的不便和风险。其次,其口服生物利用度高,药效稳定,不受食物状态和药物相互作用的影响,使得患者更容易坚持治疗。此外,卢曲泊帕还无免疫原性,无肝毒性警示基团,对肝肾功能影响小,降低了治疗过程中的不良反应风险。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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