骨髓增生异常综合征（Myelodysplastic Syndromes,MDS）是一种起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其主要特点是髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少以及高风险向急性髓系白血病（AML）转化。贫血是MDS患者最常见的症状之一，严重影响了患者的生活质量。罗特西普（REBLOZYL/LUSPATERCEPT），作为一种新型的红细胞成熟剂，近年来在治疗MDS所致贫血方面取得了显著成效。

　　罗特西普的简介

　　罗特西普是全球首个且目前唯一的红细胞成熟剂，它通过促进晚期红系成熟及影响骨髓微环境来改善无效造血。罗特西普的批准基于多个重要的临床试验结果，包括COMMANDS研究和MEDALIST研究等。

　　COMMANDS研究结果

　　COMMANDS研究是一项III期、开放标签、随机、阳性药物对照试验，旨在评估罗特西普与促红细胞生成素（EPO）在治疗极低、低或中等风险（IPSS-R）MDS所致贫血的疗效和安全性。研究结果显示，接受罗特西普治疗的患者达到研究主要终点的比例为58.5%（86/147），这些患者在前24周内实现摆脱红细胞输注（RBC-TI）≥12周且平均血红蛋白（Hb）水平增加≥1.5g/dL。相比之下，对照组达到研究主要终点的比例为31.2%（48/154）。在次要终点方面，罗特西普组RBC-TI≥12周（第1周至治疗结束）的中位应答持续时间为126.6周，几乎是对照组的两倍（对照组为77周）。此外，罗特西普组在治疗的前24周中，47.6%的患者实现了摆脱红细胞输注24周，高于对照组的29.2%。这些数据表明，罗特西普在改善MDS患者贫血症状方面显著优于传统治疗方法。

　　MEDALIST研究结果

　　MEDALIST研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，旨在评估罗特西普对LR-MDS-RS患者的有效性和安全性。该研究发现，罗特西普可以显著改善患者对输血的依赖，并使更多患者获得更长时间的脱离红细胞输注。特别是在基线ITB（≥4至<6单位/8周）或HTB（≥6单位/8周）的患者中，更高剂量的罗特西普可能产生更好的应答。此外，罗特西普还能增加患者的中性粒细胞和血小板水平，且总体耐受性良好。

　　临床应用与安全性

　　罗特西普在MDS领域的广泛应用得益于其显著的临床疗效和良好的安全性。罗特西普已被FDA批准用于低风险MDS患者贫血的一线治疗，这标志着MDS治疗领域的一个重要里程碑。虽然罗特西普的副作用较为罕见，但部分患者在使用过程中可能会出现过敏反应等严重副作用，因此在使用时应严格遵医嘱，并密切观察患者的反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 罗特西普 https://www.kangbixing.com/