米托坦主要通过抑制肾上腺皮质细胞的分泌功能和直接对肿瘤细胞产生毒性作用来抑制肿瘤生长。米托坦能够破坏线粒体并激活细胞凋亡，从而选择性地对肾上腺皮质细胞造成损伤。此外，米托坦还是甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的抑制剂，该酶被认为是米托坦的关键分子靶点之一。

　　米托坦在晚期ACC患者中的疗效

　　联合治疗方案

　　对于复发或晚期肾上腺皮质癌，米托坦常与化疗药物联合使用，如依托泊苷-多柔比星-顺铂（EDP）联合米托坦（EDP-M）作为一线治疗的首选。多项研究表明，这种联合治疗方案在部分患者中能够取得一定的疗效。例如，有研究显示，在EDP-M治疗后，部分患者表现出完全缓解或部分缓解。然而，由于ACC的恶性程度较高，整体疗效仍然有限。

　　单药治疗

　　在二线治疗或对于肿瘤负荷低、表现不佳的患者，米托坦可以作为单药治疗开始使用。虽然米托坦作为单一疗法的疗效有限，但在少数情况下也能获得有利的反应。例如，一些研究报告显示，有患者在接受米托坦单药治疗后出现完全缓解或部分缓解。然而，这些案例相对较少，且缺乏大规模的随机对照试验来验证其疗效。

　　疗效预测因素

　　尽管米托坦在晚期ACC患者中的疗效有限，但一些研究试图寻找能够预测其疗效的分子生物标志物。例如，CYP2W1和CYP2B6的单核苷酸多态性组合可能预测对米托坦单药治疗的反应。此外，血清米托坦水平也被认为是一个预测疗效的有力指标。然而，目前关于这些生物标志物的研究仍处于初步阶段，尚未在临床实践中广泛应用。

　　不良反应与注意事项

　　米托坦在治疗过程中可能引起一系列不良反应，包括胃肠道反应（如恶心、呕吐、腹泻）、神经肌肉毒性（如头晕、头痛）、皮肤病变以及高血压等。因此，在使用米托坦时，需要密切监测患者的病情变化，并根据不良反应的严重程度及时调整治疗方案。此外，对于严重程度的肝脏或肾脏受损的患者，不建议使用米托坦。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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