迈凡妥/玛伐凯泰(CAMZYOS)能够减轻心肌细胞的过度收缩从而减轻心肌肥厚和心室壁肥厚【康必行海外医疗】

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦是由美国百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）研发的一种选择性心肌β肌球蛋白三磷酸腺苷酶变构抑制剂。这种药物通过调节心肌细胞中的肌球蛋白-ATP酶（myosin-ATPase）的活性，改善心肌的收缩和舒张功能，从而减轻心肌肥厚和心室壁肥厚引起的左心室流出道（LVOT）梗阻。

　　临床试验的有效率数据

　　多项临床试验已经证实了玛伐凯泰/马瓦卡坦在治疗肥厚性心肌病方面的显著疗效。

　　PIONEER-HCM研究：这是一项Ⅱ期开放标签非随机临床试验，旨在评估玛伐凯泰对于症状性HOCM患者的有效性和安全性。研究结果显示，服用玛伐凯坦12周后，患者运动后的左心室流出道压力阶差（LVOTG）显著降低，其中部分患者甚至降至30 mmHg以下，且患者的心功能分级、呼吸困难难度评分、氧分压峰值（pVO2）等指标均获得明显改善。

　　VALOR-HCM研究：这是一项双盲、安慰剂对照、随机临床试验，旨在评估玛伐凯泰对转诊接受间隔缩小治疗（SRT）的症状性梗阻性HCM患者的疗效和安全性。研究结果显示，在最初的玛伐凯泰组中，患者的LVOTG显著降低，且复合终点达标率优于安慰剂组。

　　EXPLORER-HCM和EXPLORER-CN研究：这两项研究分别针对全球和亚洲人群，评估了玛伐凯泰的长期疗效和安全性。结果表明，玛伐凯泰能够持续改善患者的LVOTG、左心房容积指数和E/e'比值等关键指标，且在中国患者中也显示出显著的治疗效果。

　　有效率的具体表现

　　玛伐凯泰/马瓦卡坦在治疗肥厚性心肌病方面的有效率具体表现为以下几个方面：

　　减轻心肌肥厚：药物通过调节肌球蛋白-ATP酶的活性，能够减轻心肌细胞的过度收缩，从而减轻心肌肥厚和心室壁肥厚。

　　改善心功能：通过减少左心室流出道梗阻，提高心脏的输出量，玛伐凯泰能够显著改善患者的心功能。

　　缓解症状：患者的呼吸困难、乏力和胸痛等症状得到明显缓解，生活质量显著提高。