米托坦（Mitotane，商品名Lysodren）作为一种历史悠久的药物，在治疗晚期肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）方面展现出了令人瞩目的疗效。

　　肾上腺皮质癌是一种罕见且高度侵袭性的恶性肿瘤，其年发病率极低，但预后往往较差。许多患者在首次确诊时，疾病已发展至晚期，手术根治的机会渺茫，且术后生存率也令人担忧。然而，米托坦的出现为这些患者带来了新的希望。

　　米托坦，由美国Bristol-Myers Squibb公司生产，是唯一被NCCN指南批准的可用于肾上腺皮质癌术后防复发的孤儿药。其使用历史已超过50年，主要通过破坏肾上腺皮质细胞的线粒体和激活细胞凋亡来发挥治疗作用，对肾上腺皮质细胞具有选择性损伤效果。尽管其疗效并非对所有患者都显著，但在少数情况下，米托坦单药治疗能够带来令人瞩目的完全缓解。

　　一个典型的病例是一位64岁的女性患者，在左肾上腺切除术后被诊断为晚期ACC。术后多次复查未发现肿瘤病变，但9个月后，腹部超声和CT检查显示多个腹膜结节及淋巴结转移。面对这一严峻情况，患者开始接受米托坦单药治疗，剂量逐步递增至每日2.0至2.5克。经过数月的治疗，患者的病情逐渐稳定，并在随后的CT复查中实现了完全缓解。这一病例不仅展示了米托坦的神奇疗效，也为其他晚期ACC患者提供了宝贵的治疗经验。

　　米托坦的疗效不仅体现在单药治疗上，其与其他化疗药物的联合应用也显示出一定的优势。尽管长期疗效因药物毒性和准确有效性存在争议，但米托坦仍然是国际上普遍公认的术后高复发风险患者的首选药物。其客观有效率可达34%～61%，中位缓解期6～7个月，对于功能性肾上腺皮质癌患者，还能有效缓解皮质功能亢进症状，延长生命。

　　然而，米托坦并非没有副作用。其常见的副作用包括胃肠道反应（如厌食、恶心、呕吐、腹泻等）、神经肌肉毒性（如嗜睡、头晕、头痛等）、皮肤病变以及心血管毒性等。因此，在使用米托坦时，医生需要密切监测患者的反应，并根据患者的具体情况调整剂量。

　　此外，米托坦的代谢和药物相互作用也需要注意。米托坦为酶诱导剂，可使某些药物的代谢增强，从而降低其疗效。同时，米托坦也可能增加肝脏对某些药物的代谢，导致后者药效下降。因此，在使用米托坦时，患者应避免同时使用可能产生相互作用的药物，并在医生的指导下合理使用其他药物。

　　综上所述，米托坦在治疗晚期ACC患者中展现出了显著的疗效。尽管其疗效并非对所有患者都显著，且存在一定的副作用和药物相互作用风险，但在医生的指导下合理使用米托坦，可以为晚期ACC患者带来新的治疗选择和希望。未来，随着对米托坦作用机制和治疗效果的深入研究，相信其疗效将得到进一步提升，为更多患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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