ALBRIOZA，也被称为AMX0035或PB-TURSO，是一种由Amylyx制药公司开发的专有口服固定剂量复方制剂。该药物由苯丁酸钠（PB）和牛磺酸二醇（TURSO）两种成分组成，其独特的配方旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，从而减少神经元死亡和功能障碍。

　　苯丁酸钠（PB）作为一种小分子伴侣，其主要作用是减少未折叠蛋白反应（UPR），防止因UPR导致的细胞死亡。而牛磺酸二醇（TURSO）则是一种Bax抑制剂，通过抑制凋亡过程来减少细胞死亡。这两种成分在固定剂量配方中联合使用，共同作用于ALS的病理机制，为患者提供了一种全新的治疗选择。

　　临床数据表明，ALBRIOZA在治疗ALS方面展现出了显著的效果。在一项名为CENTAUR的2期临床试验中，研究人员对137名ALS成人患者进行了评估。试验结果显示，与服用安慰剂的患者相比，接受Albrioza治疗的患者在功能结果方面表现出了统计学意义和临床意义的改善。具体而言，使用Albrioza治疗的患者在6个月的随机期结束时，其ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）的评分平均高出2.2分，这表明他们的临床功能下降有了显著的减少。

　　此外，Albrioza还展现出了降低患者死亡风险的潜力。在CENTAUR试验的长期随访期中，与安慰剂组相比，接受Albrioza治疗的患者中位生存期延长了6.5个月，这一发现无疑为ALS患者带来了更多的生存希望。

　　值得一提的是，Albrioza已经获得了加拿大卫生部的有条件批准，成为全球范围内首个被监管批准的ALS新疗法。这一里程碑式的进展不仅标志着Amylyx制药公司在ALS治疗领域的重大突破，也为全球ALS患者提供了新的治疗选择。目前，Albrioza正在接受美国FDA和欧盟EMA的进一步审查，其全球上市的步伐正在稳步推进。

　　综上所述，ALBRIOZA/AMX0035/PB-TURSO作为一种创新的ALS治疗药物，其独特的配方和显著的治疗效果为患者带来了新的希望。随着全球监管机构的进一步审查和临床试验的深入开展，我们有理由相信，Albrioza将有望成为ALS治疗领域的重要里程碑，为更多患者带来生命的延续和质量的提高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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