普雷西替尼/普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性的RET抑制剂。它通过干扰RET受体的酪氨酸激酶活性，阻断下游信号通路的传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖和转移。该药物由蓝鸟生物公司（Blueprint Medicines Corporation）研发，并于2020年获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗成人患者的RET融合阳性转移性非小细胞肺癌以及RET突变阳性的甲状腺髓样癌。

　　临床试验中的显著疗效

　　普雷西替尼/普拉替尼在多项临床试验中展现出了令人瞩目的疗效。其中，ARROW研究是一项全球性I/II期临床研究，旨在评估普雷西替尼/普拉替尼在RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。研究结果显示，无论患者是否接受过治疗，普雷西替尼/普拉替尼均展现出了较高的客观缓解率（ORR）和持久的疗效。

　　在未接受过系统性治疗的患者中，普雷西替尼/普拉西替尼的客观缓解率（ORR）达到了83.3%，包括2例完全缓解和23例部分缓解，疾病控制率（DCR）为86.7%。而在既往接受过铂类化疗的患者中，确认的客观缓解率（ORR）为66.7%，包括1例完全缓解和21例部分缓解，疾病控制率（DCR）高达93.9%。这些数据表明，普雷西替尼/普拉替尼在晚期NSCLC患者中具有显著的抗肿瘤活性。

　　联合治疗的探索

　　除了单药治疗外，普雷西替尼/普拉替尼还展示了与化疗药物联合使用的潜力。在湖南省肿瘤医院的一个案例中，一名RET融合阳性晚期NSCLC患者在经过化疗和免疫治疗后出现耐药，随后采用普雷西替尼联合培美曲塞治疗，无进展生存期（PFS）超过30个月，显著改善了患者的预后。这一案例提示，普雷西替尼联合化疗可能对于肿瘤异质性强或经多线治疗失败的患者具有更佳的疗效。

　　安全性与耐受性

　　在ARROW研究中，普雷西替尼/普拉西替尼的安全性和耐受性也得到了验证。最常见的不良反应为贫血和中性粒细胞计数减少，但大多数患者均能够耐受并继续接受治疗。这表明普雷西替尼/普拉西替尼在提供显著疗效的同时，也保持了较高的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)是一款什么药物？如何使用？

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