塞利尼索是一种选择性核出口抑制剂（Selective Inhibitor of Nuclear Export,SINE），它通过阻断输出蛋白1（XPO1）发挥作用。XPO1是细胞核与细胞质之间运输蛋白质的关键分子，参与多种细胞功能的调控。当塞利尼索抑制XPO1时，会影响多种与肿瘤生长和进展相关的蛋白质，如肿瘤抑制蛋白（tsp）、生长调节剂和致癌蛋白mRNA。这种作用机制导致细胞核内tsp的积累，以及几种癌蛋白如c-myc和cyclin D1的减少，进而引发细胞周期阻滞和癌细胞凋亡，从而有效地遏制肿瘤的生长和扩散。

　　临床试验结果

　　多项临床试验已经证实了塞利尼索在治疗多发性骨髓瘤中的有效性。其中，一项名为STORM的多中心、单臂、国际临床2b期研究，入组了122例对5种不同疗法耐药的难治多发性骨髓瘤患者，结果显示，塞利尼索联合低剂量地塞米松治疗的总缓解率（ORR）达到26.2%，患者的平均缓解时间为4.4个月。这些数据表明，塞利尼索对于高度难治性的多发性骨髓瘤患者具有显著的疗效。

　　另一项名为BOSTON的关键性临床3期试验进一步验证了塞利尼索的疗效。该研究在全球150多个临床地点进行，入组了402名复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。结果显示，与标准疗法相比，塞利尼索联合硼替佐米和低剂量地塞米松（SVd方案）的无进展生存期提高了47%，总缓解率高达76.4%。这些数据不仅证明了SVd方案的优越性，还表明该方案在多个重要亚组中均显示出一致的疗效，包括高危细胞遗传学患者、中度肾功能不全和曾接受过硼替佐米或来那度胺治疗的患者。

　　安全性与耐受性

　　尽管塞利尼索为复发或难治性多发性骨髓瘤患者带来了新的治疗选择，但其安全性与耐受性仍需关注。临床试验结果显示，塞利尼索的不良反应发生率相对较低，但患者在接受治疗时仍需密切监测，以便及时发现和处理可能的问题。特别是周围神经病变（PN）是需要注意的副作用之一，但SVd方案在降低PN发生率方面表现出明显的优势。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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