甲状腺髓样癌（Medullary Thyroid Carcinoma,MTC）作为一种神经内分泌肿瘤，占所有甲状腺癌的3%至5%，其恶性程度在甲状腺癌中相对较高，预后相对较差。RET基因突变是甲状腺髓样癌的主要致病原因，特别是在遗传型患者中，超过90%的患者存在生殖细胞RET突变。因此，针对RET基因突变的靶向治疗成为甲状腺髓样癌治疗的新方向。普拉替尼（Pralsetinib，商品名普吉华），作为一种新型的受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，近年来在RET突变阳性的甲状腺髓样癌治疗中展现出了显著的疗效。

　　普拉替尼的作用机制

　　普拉替尼是一种口服、每日一次的强效高选择性RET抑制剂。它能够抑制RET基因及其下游分子的磷酸化，从而有效阻断RET基因突变导致的癌细胞生长信号，抑制肿瘤的发展。与已批准的多激酶抑制剂相比，普拉替尼对RET的选择性显著提高，这有助于减少脱靶效应，提高治疗效果。此外，普拉替尼还能通过抑制原发和继发变异，预防临床耐药的发生，为甲状腺髓样癌患者提供更长的生存期。

　　临床疗效

　　多项临床试验表明，普拉替尼在RET突变阳性的甲状腺髓样癌患者中表现出显著的疗效。2020年，美国食品和药物管理局（FDA）批准普拉替尼用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者，包括晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者。在中国，普拉替尼也于2021年获批上市，用于治疗需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌患者。

　　在ARROW等临床研究中，普拉替尼在RET突变阳性的甲状腺髓样癌患者中显示出高客观缓解率（ORR）和持久的疗效。对于既往接受过治疗的患者，普拉替尼的总缓解率可达到60%以上，且中位缓解时间（mDOR）较长。这些数据表明，普拉替尼在RET突变阳性的甲状腺髓样癌患者中具有显著的治疗潜力，能够显著改善患者的生活质量，并延长生存期。

　　安全性与耐受性

　　尽管普拉替尼在疗效上表现出色，但其安全性与耐受性也是患者和医生关注的重要问题。临床试验显示，普拉替尼的常见不良反应包括腹泻、疲劳、高血压等，但大多数不良反应为轻至中度，且可通过剂量调整或对症治疗得到缓解。此外，普拉替尼的用药方案也相对简单，每日一次口服，便于患者管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)是一款什么药物？如何使用？

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