全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是肌肉功能丧失和严重肌无力。该疾病可发生于任何年龄，但对儿童的影响尤为严重，可能导致毁灭性的后果。长期以来，这类患者及其家庭一直在等待有效的治疗方案。2023年7月27日，依库珠单抗（Eculizumab，商品名舒立瑞/SOLIRIS）在欧盟（EU）获得批准扩大应用范围，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的6至17岁儿童和青少年的难治性全身性重症肌无力（gMG），这为这些患者带来了新的希望。

　　依库珠单抗的作用机制

　　依库珠单抗是全球首款获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用。在全身型重症肌无力患者中，约80%的AChR抗体呈阳性，这些抗体会与神经肌肉接头（NMJ）信号受体结合，激活补体系统。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，但当其以不受控制的方式被激活时，可能导致机体攻击自身健康细胞，从而加剧病情。依库珠单抗通过抑制补体C5的激活，可以有效阻断这一病理过程，减轻肌肉损伤和肌无力症状。

　　临床试验结果

　　欧盟委员会的批准基于依库珠单抗在难治性全身性重症肌无力儿科患者中进行的III期试验结果。这是一项为期26周的开放标签、多中心III期试验，评估了依库珠单抗在11名12至17岁患者中的安全性和有效性。试验结果显示，依库珠单抗在难治性全身性重症肌无力儿科患者中展现了显著的临床益处。在第26周时，定量重症肌无力（QMG）总分较基线变化的主要终点显着改善（-5.8[95%CI-8.4,-3.13]，p<0.0004），表明患者的肌肉力量和症状得到了明显改善。

　　安全性与副作用

　　在安全性方面，依库珠单抗在儿童患者中的疗效和安全性与在成人患者中的表现一致。常见的不良反应包括头痛、鼻咽炎等，这些副作用通常是轻度和可控的。然而，值得注意的是，依库珠单抗也可能导致一些较为严重的副作用，如感染、发热、高血压、贫血、疲劳和虚弱、恶心和呕吐、呼吸困难、血栓以及头晕或眩晕等。因此，在治疗过程中，患者应密切观察自身症状变化，并及时向医生汇报。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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