米托坦是一种肾上腺细胞毒性药物，其作用机制主要是通过破坏肾上腺皮质细胞，特别是那些产生皮质醇的细胞，从而抑制肾上腺皮质激素的过度生产。这种破坏作用导致肾上腺皮质激素的合成减少，帮助控制肾上腺皮质癌患者体内的激素水平，进而抑制肿瘤的生长。米托坦还能够减少肿瘤细胞的增殖，对无法手术切除的肿瘤或在手术后辅助治疗以减少复发风险，都显示出良好的效果。

　　米托坦的临床效果

　　米托坦是首款获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准治疗肾上腺皮质癌患者的创新药品。多个临床研究已经验证了米托坦的有效性和安全性。特别是针对晚期不可切除性、转移性或复发性肾上腺皮质癌患者，米托坦显示了显著的治疗效果。

　　一项关于米托坦的回顾性研究显示，术后辅助米托坦治疗显著延长了患者的无复发生存期。与未治疗组相比，接受米托坦治疗的患者中位无复发生存期延长至42个月，而未治疗组仅为10个月。此外，FIRM-ACT临床研究也证实了以米托坦为基础的联合化疗为晚期肾上腺皮质癌一线治疗的地位，显著提高了肿瘤应答率和无复发生存期。

　　用药方法与剂量

　　米托坦是口服药物，通常与食物一起服用以减少胃部不适。治疗开始时会使用较低的剂量，并根据患者对药物的反应和副作用情况逐渐调整。血药浓度的监测也非常重要，因为米托坦的治疗窗较窄。大量循证医学证据显示，米托坦血药浓度在14-20 mg/L范围内可以显著延长患者的生存期，而超过20 mg/L则可能导致神经毒性症状。

　　副作用与注意事项

　　尽管米托坦在治疗肾上腺皮质癌中表现出显著的效果，但其副作用也不容忽视。最常见的副作用包括消化系统反应，如恶心、呕吐、腹泻和食欲减退。其他可能的副作用包括皮肤变化、神经系统反应和血液学变化。因此，在用药期间，患者需要定期进行血液和尿液检查，以监测激素水平和肾功能。

　　此外，米托坦的价格也相对较高，这在一定程度上增加了患者的经济负担。然而，随着国家对罕见病药物的重视和政策的支持，米托坦等罕见病药物的价格有望逐渐降低，使更多患者能够受益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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