恩西地平，也被称为AG-221，是一种针对特定类型白血病的靶向性药物。它作为异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的抑制剂，主要针对IDH2基因突变引发的AML。IDH2基因突变在约8%-19%的AML患者中检测到，这一突变会导致IDH2酶活性异常升高，进而产生大量的致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），这种代谢物会抑制细胞的正常分化和凋亡，促进白血病细胞的增殖和存活。恩西地平通过特异性地抑制IDH2酶的活性，阻断其将异柠檬酸转化为2-HG的过程，从而恢复细胞的正常代谢和分化，抑制白血病细胞的生长和扩散。

　　自2017年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，恩西地平在治疗具有IDH2突变的复发或难治性AML的成年患者中展现出了显著的疗效。多项临床试验数据表明，恩西地平能够显著提高患者的缓解率和生存期。例如，在一项针对199名复发性或难治性AML患者的单臂临床试验中，恩西地平治疗6个月时，有19%的患者实现了完全应答，中值应答时间为8.2个月。此外，还有4%的患者出现了全缓解部分血液学恢复，中位生存期为19.7个月。这些数据充分证明了恩西地平在治疗IDH2突变的AML患者中的有效性。

　　除了单药治疗外，恩西地平还展现出了与其他药物联合使用的巨大潜力。例如，在复发/难治性AML患者中，恩西地平与维奈克拉（Venclexta）的联合使用针对IDH2突变的客观缓解率达到了70%，完全缓解率更是高达57%。这一结果不仅展示了恩西地平作为单药的强大疗效，也证明了其在联合治疗方案中的巨大潜力。

　　恩西地平的引入，为AML患者提供了新的治疗选择和希望。与传统的化疗和免疫疗法不同，恩西地平作为一种代谢疗法，通过干预肿瘤细胞的代谢过程，间接抑制肿瘤生长，具有独特的作用机制和显著的治疗效果。此外，恩西地平还具有良好的耐受性，尽管在治疗过程中部分患者出现了恶心、呕吐、腹泻等副作用，但大多数患者能够耐受并继续治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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