依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，通过阻断末端补体C5的激活，防止膜攻击复合物的形成，从而显著降低PNH患者的血管内溶血（IVH）和血栓事件（TEs）的发生率。PNH患者由于造血干细胞发生基因突变，导致细胞表面糖基磷脂酰肌醇（GPI）-锚联蛋白缺陷，这些缺陷细胞易受补体攻击而发生溶血。依库珠单抗的引入，彻底改变了PNH的治疗格局。

　　2期临床试验结果

　　在多项2期临床试验中，依库珠单抗展示了其治疗PNH的显著疗效。一项前瞻性、观察性研究由国际PNH注册中心开展，该研究纳入了大量PNH患者，并根据其疾病活动度（HDA）和是否接受依库珠单抗治疗进行分组。研究结果显示，无论患者基线时是否为HDA，接受依库珠单抗治疗后，其乳酸脱氢酶（LDH）水平均显著降低，且溶血和血栓事件的发生率明显下降。

　　具体而言，在伴HDA的PNH患者中，接受依库珠单抗治疗者的MAVEs（严重血管不良事件）发生率从基线期的5.4/100人年降至末次随访时的1.0/100人年，而未治疗者则无明显变化。同样，TEs的发生率也从基线期的3.9/100人年降至末次随访时的0.7/100人年。在非HDA患者中，依库珠单抗治疗组MAVEs和TEs的发生率也显著降低。此外，依库珠单抗治疗还显著改善了患者的血红蛋白水平，减少了输血需求。

　　安全性与耐受性

　　依库珠单抗在治疗PNH过程中表现出良好的安全性和耐受性。尽管部分患者可能出现一些不良反应，如头痛、咳嗽和鼻咽炎等，但这些反应多为轻至中度，且大多数患者能够耐受并继续治疗。此外，未观察到与依库珠单抗相关的治疗中断案例，进一步证明了其良好的安全性。

　　真实世界数据支持

　　除了临床试验数据外，真实世界数据也进一步支持了依库珠单抗在PNH治疗中的有效性。例如，韩国的一项研究纳入了80名疾病负担较重的PNH患者，评估了依库利珠单抗（Eculizumab在韩国的商品名）的长期疗效和安全性。结果显示，尽管这些患者在治疗开始前疾病活动度较高，但依库利珠单抗治疗显著改善了他们的LDH水平和PNH相关并发症，总体生存率达到96.2%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 依库珠单抗 https://www.kangbixing.com/