ALBRIOZA是一种由苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO，又名ursodoxicoltaurine）组成的专有口服固定剂量复方制剂。PB是一种小分子伴侣，旨在减少未折叠蛋白反应（UPR），防止由此导致的细胞死亡。而TURSO则是一种Bax抑制剂，通过抑制凋亡来减少细胞死亡。这两种药物在固定剂量配方中联合使用，能够靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，从而减少神经元死亡和功能障碍。

　　临床数据支持

　　ALBRIOZA的批准基于一项名为CENTAUR的2期临床试验数据。该试验在东北ALS联盟（NEALS）的25个临床中心进行，共评估了137名ALS成人患者。试验包括一个为期6个月的随机安慰剂对照期和一个开放标签长期随访期。在6个月的随机对照期结束时，采用改良ALS功能评定量表（ALSFRS-R）测量，结果显示，与安慰剂组相比，ALBRIOZA治疗组患者的ALSFRS-R评分平均高出2.2分（29.06分vs 26.73分），这表明临床功能下降有统计学意义的显著减少。

　　此外，对CENTAUR试验中的所有随机化患者进行了长达3年的生存分析。数据显示，在安慰剂对照期开始接受ALBRIOZA的患者，其死亡风险降低了44%。在开放标签长期随访期，ALBRIOZA组的中位生存期为25.0个月，而安慰剂组为18.5个月，差异为6.5个月。这些结果表明，ALBRIOZA不仅能显著减缓ALS患者的功能下降，还能延长其生存期。

　　ALBRIOZA的全球前景

　　目前，ALBRIOZA也正在接受美国FDA和欧盟EMA的审查。FDA已将其审查周期延长3个月，以便有更多时间来审查相关临床研究的额外分析，预计将于2022年9月29日作出决议。同时，全球3期PHOENIX试验正在美国和欧洲进行患者入组，旨在为ALBRIOZA治疗ALS提供额外的安全性和有效性数据，以进一步支持Amylyx的全球监管努力。

　　ALS的治疗现状

　　ALS是一种目前无法治愈且进展迅速的神经退行性疾病，主要表现为四肢和躯干肌肉进行性加重的肌肉无力和萎缩，逐渐失去运动功能。尽管其病因至今不明，但已上市的药物如利鲁唑（riluzole）和依达拉奉（edaravone）仅能延缓病情进展，尚未有能够治愈ALS的药物。ALBRIOZA的获批为ALS患者提供了新的治疗选择，有望改善其生活质量和延长生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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