阿那白滞素(Kineret/Anakinra)是一种通过基因重组技术产生的人白细胞介素-1(IL-1)受体拮抗剂。这种药物由Swedish Orphan Biovitrum(Sobi)公司研发,并于2001年11月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,主要用于治疗中度至重度活动性类风湿性关节炎(RA)。除了RA,阿那白滞素还被批准用于治疗儿童与成人的早发性多系统炎症性疾病(NOMID)、IL-1受体拮抗剂(DIRA)缺乏症,并在2022年获得了FDA的紧急使用授权(EUA),用于治疗某些住院成人的COVID-19。
适应症及疗效
类风湿性关节炎(RA)
阿那白滞素在RA治疗中的显著疗效已被广泛认可。对于使用一种或多种缓解疾病的抗风湿药物(DMARDs)无效的18岁及以上患者,阿那白滞素能够有效减轻RA的体征和症状,并减缓结构性损伤的进展。在临床试验中,阿那白滞素显著改善了患者的关节疼痛、肿胀和僵硬感,提高了患者的生活质量。
早发性多系统炎症性疾病(NOMID)
NOMID是cryopyrin蛋白相关的周期性综合征(CAPS)中最为严重的症状。阿那白滞素是首个也是唯一一个经FDA批准的NOMID治疗药物。该药物不仅能够控制日常症状,如发热、皮疹、头痛和关节痛,还对稳定中枢神经系统(CNS)的功能,如听力和视力等,有着确切的疗效。长期研究显示,阿那白滞素能够显著改善NOMID患者的整体健康状况。
其他全身性炎性疾病
除了上述适应症外,阿那白滞素还在治疗其他全身性炎性疾病中显示出良好的疗效。例如,在治疗血噬细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)、幼年特发性关节炎(JIA)和成人发作型斯蒂尔病(AOSD)等难治性炎症性疾病中,阿那白滞素均取得了显著的治疗效果。通过阻断IL-1的作用,阿那白滞素能够减少炎症介质的释放,从而缓解炎症反应,改善患者的病情。
安全性及不良反应
尽管阿那白滞素在全身性炎性疾病的治疗中表现出显著的疗效,但其安全性及不良反应仍需关注。在临床试验中,阿那白滞素治疗的患者中最常见的不良反应包括注射部位反应、上呼吸道感染、头痛、恶心、腹泻等。值得注意的是,阿那白滞素可能增加严重感染的风险,特别是在使用免疫抑制剂或患有慢性感染的患者中。因此,在使用阿那白滞素时,医生需要权衡治疗的潜在风险与益处,并根据患者的具体情况调整剂量和治疗方案。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:阿那白滞素(ANAKINRA)能够有效缓解类风湿关节炎炎症症状