菲卓替尼（Fedratinib），商品名为Inrebic，是一种口服选择性抑制剂，主要针对Janus相关激酶2（JAK-2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）。自2019年被美国FDA批准用于治疗中度-2或高危原发性或继发性骨髓纤维化（MF）的成人患者以来，菲卓替尼在原发性骨髓纤维化（PMF）的治疗中展现了显著的临床效果。

　　缓解骨髓纤维化症状

　　骨髓纤维化是一种慢性疾病，其特点为骨髓中形成瘢痕组织，导致血细胞的生成减少，而血细胞的生产则转移到脾脏和肝脏，进而引起脾脏肿大、贫血和血小板减少等症状。菲卓替尼通过抑制JAK-2和FLT3这两个关键信号通路，能够有效缓解这些症状。

　　临床试验显示，接受菲卓替尼治疗的患者中，约有40%的人在治疗后获得了临床上的显著回应。特别是在脾脏肿大方面，使用菲卓替尼的患者在24周内，脾脏体积缩小大于或等于35%的比例显著高于安慰剂组。此外，菲卓替尼还能显著改善患者的全身症状，如疲劳、骨痛和呼吸困难等，从而提高患者的生活质量。

　　改善血液指标

　　原发性骨髓纤维化患者常伴有血细胞减少或增多等异常。菲卓替尼通过调节血细胞水平，改善贫血、红细胞过多和血小板过多等状况，从而减少出血或血栓的风险，并恢复血液功能的正常。在临床试验中，接受菲卓替尼治疗的患者中，有相当一部分患者的贫血和血小板减少症状得到了显著改善。

　　延缓疾病进展

　　除了缓解症状和改善血液指标外，菲卓替尼还能有效延缓疾病的进展。对于原发性骨髓纤维化的患者来说，疾病的进展往往伴随着病情的恶化和生活质量的下降。菲卓替尼通过抑制异常细胞增殖和纤维化过程，减少了疾病进展的风险，为患者争取了更多的治疗时间和更好的预后。

　　安全性与副作用

　　尽管菲卓替尼在原发性骨髓纤维化的治疗中展现了显著的效果，但其使用也可能伴随一些副作用。临床试验中报道的常见不良事件包括胃肠道反应（如腹泻、恶心、呕吐）、外周水肿、疲劳和呼吸困难等。此外，菲卓替尼的使用还可能引起治疗相关性贫血。因此，在使用菲卓替尼时，患者需要在医生指导下进行密切监测和调整用药，以确保疗效和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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