艾曲泊帕通过激活血小板生成素（TPO）受体，促进造血干细胞（HSC）的增殖分化和多能造血祖细胞的扩增，从而增加血小板的生成。同时，它还具有免疫调节和诱导免疫耐受的作用，有助于改善患者的整体造血功能。这些机制使得艾曲泊帕在治疗SAA中表现出独特的优势。
临床研究证据
多项临床研究证实了艾曲泊帕在治疗SAA中的显著疗效。例如，一项美国的研究表明，在强化的免疫抑制治疗（IST）中加入艾曲泊帕，可以使SAA患者的完全缓解率从17%提升至58%，达到接近97%的2年生存率。在中国人群中，尽管使用艾曲泊帕的年龄偏大且剂量较低（仅为美国剂量的一半，即75毫克每天），但12个月的总有效率仍可达到85%，远高于以往的数据（约50%-60%）。
疗效与安全性
艾曲泊帕在治疗SAA中的有效率虽然并非100%，但可达到60%至70%，对于许多患者而言，这一疗效已经相当可观。同时，艾曲泊帕的安全性也得到了广泛认可。尽管在治疗过程中可能会引起一些不良反应，如肝胆实验室检查结果异常、严重肝毒性和潜在致命性肝损伤等，但这些不良反应多数比较轻微，且多数患者能够耐受。通过定期监测血常规和肝功能指标，可以及时调整剂量，减少不良反应的发生。
替代与联合治疗方案
对于部分对艾曲泊帕不耐受或治疗反应不佳的SAA患者，新型口服TPO-RA药物阿伐曲泊帕可能成为新的治疗选择。阿伐曲泊帕在代谢途径和药代动力学方面与艾曲泊帕有所不同，且不会引发胆红素水平的异常升高，对于肝功能不全的患者更为友好。一项临床研究显示，将艾曲泊帕转换为阿伐曲泊帕治疗的SAA患者，不仅疗效显著，且安全性可控。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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