迈凡妥/玛伐凯泰是一种全球首创的心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂,其作用机制独特且高效。该药物通过选择性、可逆地抑制心肌肌球蛋白ATP酶,减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合,进而减少导致肌肉收缩的横桥形成。这种抑制作用不仅减轻了心肌的过度收缩,还改善了舒张功能,有效降低了左心室流出道(LVOT)的梗阻,并改善了左心室充盈压力和心肌壁应力。多项临床研究表明,迈凡妥/玛伐凯泰在治疗肥厚性心肌病方面取得了显著成果。
其中,PIONEER-HCM试验和EXPLORER-HCM试验作为里程碑式的研究,为迈凡妥/玛伐凯泰的疗效提供了有力证据。在PIONEER-HCM试验中,迈凡妥/玛伐凯泰显著改善了患者的运动能力和症状,降低了LVOT梯度。而在EXPLORER-HCM试验中,迈凡妥/玛伐凯泰组的患者在主要终点和次要终点上均表现出更大的改善,包括运动后LVOT梯度的显著减少、pVO2的增加以及NYHA心功能分级的提升。此外,针对中国患者的EXPLORER-CN试验也进一步验证了迈凡妥/玛伐凯泰在中国梗阻性肥厚性心肌病患者中的疗效和安全性。
MAVA长期扩展研究(MAVA-LTE)中EXPLORER-LTE队列的最新长期随访结果更是令人振奋。该研究对迈凡妥/玛伐凯泰进行了长达3.5年(180周)的连续治疗评估,结果显示患者的超声心动图参数与生物标志物获得持续稳定改善,未观察到新的安全性信号。这一结果不仅证明了迈凡妥/玛伐凯泰在改善心脏功能方面的长期有效性,也为其在肥厚性心肌病治疗中的广泛应用奠定了坚实基础。
迈凡妥/玛伐凯泰的获批不仅标志着肥厚性心肌病治疗领域的重大突破,也体现了医学界在探索创新治疗方法方面的不懈努力。该药物已在全球多个国家和地区获批上市,包括美国、欧盟、中国等,并被纳入欧洲心脏病学会(ESC)和AHA/ACC指南,作为一线治疗后症状持续的梗阻性肥厚性心肌病患者的治疗选择。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:接受迈凡妥/玛伐凯泰(CAMZYOS)治疗的患者他们心脏功能改善主要体现在哪几个方面?
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