维纳妥拉的主要作用机制是靶向BCL-2蛋白。在正常细胞中，细胞的生长和死亡遵循一定的规律，但白血病肿瘤细胞在BCL-2蛋白的保护下，能够显著延缓死亡。维纳妥拉通过阻断BCL-2蛋白的保护层，使肿瘤细胞失去保护，从而诱导其凋亡。

　　临床有效性

　　临床试验数据

　　多项临床试验证明了维纳妥拉在治疗慢性淋巴细胞白血病中的有效性。例如，在MURANO试验中，维纳妥拉联合利妥昔单抗的新组合疗法显著降低了患者的疾病进展风险，并将无进展生存期延长至23.8个月，相比对照组的17.0个月有显著延长。此外，该组合疗法使超过一半（51%）的患者病情得到了完全缓解，而对照组的完全缓解率较低。

　　疗效的广泛认可

　　维纳妥拉不仅在复发或难治性CLL患者中显示出卓越疗效，还在新诊断的CLL患者中展现了其有效性。CLL14试验表明，维纳妥拉与阿托珠单抗联用，相比对照组（阿托珠单抗与苯丁酸氮芥联用），显著提高了患者的无进展生存期，并提高了微小残留疾病的阴性率。

　　适应症扩展

　　维纳妥拉的适应症不仅限于CLL，还包括小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）以及急性髓系白血病（AML）。对于AML患者，特别是老年或无法耐受强化诱导化疗的患者，维纳妥拉与低甲基化剂（如阿扎胞苷或地西他滨）联合使用，也取得了显著的治疗效果。

　　副作用与安全性

　　尽管维纳妥拉在治疗中展现了良好的疗效，但其也伴随着一定的副作用。最常见的副作用包括中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、腹泻、恶心、上呼吸道感染等。其中，中性粒细胞减少和血小板减少可能导致感染和出血的风险增加。此外，维纳妥拉还可能引起肿瘤溶解综合征（TLS），这在高肿瘤负荷的患者中尤为常见。因此，在使用维纳妥拉前，需要对患者进行充分的风险评估，并采取适当的预防措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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