普拉替尼普雷西替尼由Blueprint Medicines Corporation公司研发，是一种高效且高选择性的口服RET激酶抑制剂。该药物通过特异性地抑制RET及其下游分子的磷酸化，有效阻断了RET基因变异引起的肿瘤细胞增殖，从而发挥抗肿瘤作用。普拉替尼于2020年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）的加速批准，用于治疗RET融合阳性转移性非小细胞肺癌的成人患者。随后，中国国家药品监督管理局也于2021年3月正式批准其上市，成为我国首个治疗RET突变肿瘤的靶向药物。

　　普拉替尼在NSCLC中的疗效

　　临床试验数据

　　多项临床试验表明，普拉替尼在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌方面表现出色。例如，在ARROW试验中，普拉替尼的总体缓解率（ORR）达到了61%，其中完全缓解率达到了14%。对于经过含铂化疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者，普拉替尼的总体缓解率更是高达56%，且6个月的中位缓解持续时间为83%。这些数据表明，普拉替尼在抑制肿瘤生长、延长患者生存期方面具有显著优势。

　　安全性与耐受性

　　在临床研究中，普雷西替尼普拉替尼不仅疗效显著，还表现出良好的安全性和耐受性。尽管部分患者会出现一些不良反应，如便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻等，但大多数不良反应为1级或2级，且可以通过适当的管理和剂量调整来控制。此外，普拉替尼未发生严重不良事件，显示出较高的治疗安全性。

　　普雷西替尼（Gavreto）的进一步探索

　　普雷西替尼是普拉替尼的另一种称呼，在全球范围内同样受到广泛关注。作为全球第二款疗效卓越的RET抑制剂，普雷西替尼于2020年9月正式上市。与普拉替尼类似，普雷西替尼也显示出对RET融合阳性非小细胞肺癌的强大抗肿瘤活性。其独特的每日一次口服给药方式，为患者提供了更加便捷的治疗方案。

　　适应症扩展

　　除了非小细胞肺癌外，普雷西替尼还被批准用于治疗晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）和放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌。这些扩展的适应症进一步拓宽了普雷西替尼的临床应用范围，为更多类型的癌症患者提供了治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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