吉列替尼通过特异性地抑制FLT3及其突变亚型（ITD和TKD），有效阻断了FLT3信号通路的传导，进而抑制了白血病细胞的增殖和存活。此外，吉列替尼还表现出对酪氨酸激酶AXL的抑制作用，后者与FLT3抑制剂耐药密切相关，这一特性有助于延缓耐药性的产生。吉列替尼的强效抑制作用不仅限于FLT3，还能抑制外源表达FLT3的细胞，包括FLT3-ITD、FLT3-D835Y和FLT3-ITD-D835Y等突变体，从而全面靶向FLT3+AML细胞，减少白血病细胞数量，促进健康血细胞的再生。

　　临床研究证据

　　ADMIRAL临床试验

　　ADMIRAL是一项评估吉列替尼疗效的关键性单臂临床试验，纳入了138名具有FLT3 ITD、D835或I836突变的复发性或难治性AML（R/R AML）患者。研究结果显示，吉列替尼治疗组的完全缓解率（CR）/伴部分血液学恢复的完全缓解率（CRh）达到了21%，其中CR率为11.6%，CRh率为9.4%。此外，吉列替尼治疗的中位持续反应时间（DOR）为4.6个月，其中CR患者的中位DOR更是达到了8.6个月。这些数据表明，吉列替尼在治疗FLT3突变阳性AML患者中具有显著的疗效。

　　生存数据分析

　　在生存数据方面，吉列替尼也表现出了明显的优势。一项包含625名患者的I-II期研究显示，吉列替尼组患者的1年存活率为37.1%，而化疗组仅为16.7%。在多个亚组分析中，包括高强度和低强度化疗队列及高FLT3-ITD等位基因比值亚组，吉列替尼组患者的生存期均显著长于化疗组。特别是在原发难治性AML患者中，吉列替尼组和化疗组的中位总生存期分别为10.4个月和6.9个月。这些数据进一步证实了吉列替尼在延长患者生存期方面的积极作用。

　　安全性与用药指导

　　吉列替尼的安全性在多项临床试验中得到了验证。尽管部分患者出现了与药物相关的不良事件，如肺炎、大肠穿孔和败血性休克等，但总体发生率较低。在用药指导方面，吉列替尼应每天口服一次，每次3粒共120mg，尽量在每天同一时间服用，有无食物均可。患者应整粒吞服吉列替尼，避免破碎或粉碎。如果出现漏服情况，应尽快在同一天补服，并在下次预定剂量前至少12小时给药，以保持正常的用药节奏。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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