米托坦（MITOTANE/LYSODREN）作为唯一被NCCN指南批准的可用于肾上腺皮质癌术后防复发的孤儿药，其治疗有效率备受关注。

　　米托坦，也称为密妥坦，由美国百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）生产，是一种具有独特机制的抗癌药物。它通过破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能，抑制肾上腺皮质醇的合成，减少肿瘤细胞的激素分泌，从而达到缩小肿瘤、控制病情发展的目的。这种药物对无法手术切除、功能性或非功能性肾上腺皮质癌，以及由肿瘤引起的皮质醇增多症均有显著疗效。

　　关于米托坦治疗肾上腺皮质癌的有效率，临床数据显示其客观有效率在34%至61%之间，中位缓解期可达6至7个月。对于功能性肾上腺皮质癌患者，米托坦不仅能缓解皮质功能亢进症状，还能使肿瘤缩小，显著延长患者的生存期。这些成果表明，米托坦在治疗晚期或转移性肾上腺皮质癌方面具有重要的临床价值。

　　进一步的研究表明，米托坦联合其他药物如顺铂使用时，其疗效更为显著。一项临床研究显示，米托坦联合顺铂的总有效率达到48.6%，肿瘤无进展时间延长至9.1个月，总生存时间更是达到28.5个月。在该方案治疗有效的患者中，有部分患者的肿瘤无进展时间甚至超过了2年，总生存时间也超过了5年，这些数据远远优于其他治疗方案。

　　然而，值得注意的是，米托坦的疗效并非绝对，其发挥受到多种因素的影响，包括患者的个体差异、肿瘤的恶性程度以及治疗时机的选择等。此外，米托坦在使用过程中也可能出现一系列不良反应，如恶心、呕吐、疲劳、高热、全身疼痛等，以及更严重的肾上腺皮质萎缩、坏死等毒副作用。因此，在使用米托坦治疗时，医生需要根据患者的具体情况进行个体化的治疗方案制定，并密切监测患者的反应和疗效。

　　综上所述，米托坦在治疗肾上腺皮质癌方面表现出了较高的有效率，尤其是在晚期或转移性患者中更是具有显著的疗效。然而，其疗效的发挥受到多种因素的影响，且在使用过程中可能出现不良反应。因此，在未来的临床实践中，我们需要进一步优化米托坦的使用方案，探索其与其他药物的联合使用策略，以期为患者提供更加有效和个性化的治疗方案。同时，加强患者的健康管理和随访工作也是提高治疗效果、延长患者生存期的重要手段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦(MITOTANE)中文说明书详细介绍

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