急性髓系白血病（AML）是一种常见且严重的急性白血病，其发病始于骨髓并迅速进入血液。与正常血细胞发育不同，AML患者骨髓中异常白细胞的快速积聚会干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。对于晚期复发或难治性AML患者，传统的治疗方法往往效果有限，而恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB）作为一种创新的靶向药物，为这类患者带来了新的治疗希望。

　　恩西地平的作用机制

　　恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB）是一种针对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的靶向药物。IDH2基因突变在AML患者中较为常见，其突变会导致IDH2酶活性异常升高，产生大量的致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），进而抑制细胞的正常分化和凋亡，促进白血病细胞的增殖和存活。恩西地平通过特异性地抑制IDH2酶的活性，阻断其将异柠檬酸转化为2-HG的过程，从而恢复细胞的正常代谢和分化，抑制白血病细胞的生长。

　　临床试验结果

　　恩西地平在治疗晚期复发或难治性AML患者中的疗效已在多项临床试验中得到证实。例如，在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中，恩西地平显示出显著的疗效。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现了完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。此外，4%的患者实现了部分血液学缓解，中位缓解持续期为9.6个月。在因AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。

　　在另一项代号为NCT01915498的I/Ⅱ期临床试验中，恩西地平同样表现出色。在复发难治型AML患者中，总应答率为40.3%，响应持续时间的中位值为5.8个月，中位总生存期为9.3个月。其中，34名患者（19.3%）达到了完全缓解，总生存期达到19.7个月。这些数据表明，恩西地平对于晚期复发或难治性AML患者具有显著的治疗效果。

　　副作用与安全性

　　尽管恩西地平在疗效上表现出色，但其使用过程中也可能伴随一些副作用。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、胆红素水平升高和食欲降低等。这些副作用大多属于轻至中度，且多数患者可以通过调整剂量、监测指标和对症处理等方式得到缓解。然而，对于少数患者而言，恩西地平也可能引发严重的不良反应，如感染、出血、肝功能异常等。因此，在治疗过程中，医生需要密切监测患者的各项指标，确保治疗的安全性和有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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