FLT3基因是AML中最常见的致癌突变之一，约占AML患者的20%至30%。FLT3突变主要包括受体近膜域的内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶域（TKD）的点突变，其中ITD突变的概率最高，达到25%。这些突变不仅与AML的发病密切相关，还显著增加了疾病的复发风险和不良预后。FLT3突变阳性的AML患者往往对常规化疗反应不佳，且预后极差，中位生存期通常不到6个月。

　　吉列替尼/适加坦的作用机制

　　吉列替尼/适加坦是一种口服的、高度特异性的二代I型FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂。它能够同时抑制FLT3-ITD和FLT3-TKD两种常见的FLT3突变，从而阻断FLT3信号通路的异常激活，抑制白血病细胞的增殖和分化。此外，吉列替尼还能抑制与FLT3抑制剂耐药相关的酪氨酸激酶AXL，进一步提高了其疗效。

　　临床试验中的显著疗效

　　多项临床试验已经证实了吉列替尼/适加坦在FLT3基因突变阳性AML治疗中的显著疗效。例如，在一项纳入138名复发或难治性AML患者的临床试验中，吉列替尼使21%的患者达到了完全缓解或部分血液学恢复。对于FLT3-ITD突变的患者，吉列替尼单药治疗的总缓解率更是从26%提升至68%，中位生存期从5.6个月延长至9.3个月。此外，吉列替尼在与其他靶向药物或传统化疗药物联合使用时，也表现出了良好的协同效应。

　　安全性与副作用

　　吉列替尼/适加坦在治疗过程中虽然会引起一些不良反应，但大多数患者能够耐受。常见的副作用包括肌肉和关节疼痛、疲劳、肝酶升高等。此外，还有少数患者会出现罕见的分化综合征和可逆性后部脑病综合征（PRES），但这些症状在停药或减量后通常可以缓解。因此，在用药过程中需要密切监测患者的身体状况，并根据需要调整剂量或停药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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