阿伐普替尼的有效性主要基于多项临床试验的结果。其中，NAVIGATOR试验（NCT02508532）是一项关键性的开放标签、多中心I/II期临床研究，旨在评估阿伐普替尼治疗不可切除或转移性晚期胃肠道间质瘤患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。该研究显示，在PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的治疗组中，阿伐普替尼的总缓解率（ORR）高达86.0%，其中包括3例完全缓解（CR）和34例部分缓解（PR）。这一结果显著优于传统治疗药物如伊马替尼，后者对PDGFRA D842V突变患者的ORR为0%。
此外，阿伐普替尼在四线治疗组中也表现出一定的疗效，尽管ORR降至22%，但仍有1例完全缓解和23例部分缓解，临床受益率（CBR）为41%。这些数据表明，即使在晚期、多次治疗失败的患者中，阿伐普替尼仍能带来临床获益。
安全性与耐受性
在安全性方面，阿伐普替尼的表现同样值得称道。大多数不良事件（AE）为1/2级，包括贫血、疲劳、认知功能损伤、胆红素升高和腹泻等。尽管有3级或3级以上的不良事件发生，但比例相对较低，且没有报告与治疗相关的5级不良事件。然而，需要注意的是，有8.3%的患者因治疗相关的毒性而终止了阿伐普替尼的治疗，2.0%的患者由于认知功能障碍停用了该药物。这提示医生在使用阿伐普替尼时需密切关注患者的反应，及时调整治疗策略。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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