凡德他尼（Vandetanib，商品名Zactima）是一种口服的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，由英国阿斯利康制药有限公司（AstraZeneca）研发并生产。该药物于2011年4月获得美国食品与药品管理局（FDA）批准，专门用于治疗没有手术资格和疾病正在生长或引起症状的晚期（转移）甲状腺髓样癌（MTC）成年患者。作为首个被FDA批准用于治疗MTC的靶向药物，凡德他尼在甲状腺髓样癌的治疗中展现出了显著的疗效。

　　凡德他尼的作用机制

　　凡德他尼主要通过抑制血管内皮生长因子受体2、3（VEGFR2、3）、表皮生长因子受体（EGFR）和转染重排（RET）酪氨酸激酶活性来发挥作用。这些受体在肿瘤细胞的生长、增殖和血管生成中起着关键作用。凡德他尼通过阻断这些受体的信号传导通路，抑制肿瘤细胞的生长和扩散，并阻断肿瘤血管的生成，从而限制肿瘤的生长和转移。

　　临床疗效

　　多项临床研究表明，凡德他尼在治疗甲状腺髓样癌中取得了显著疗效。该药物能够显著延长患者的无进展生存期（PFS）和整体生存率，同时提高患者的生活质量。一项涉及76名接受凡德他尼治疗的MTC患者的研究显示，持续治疗时间中位数为17.6个月，无治疗进展生存中位数为22.7个月。在长期使用者中，客观响应率高达85.7%，响应持续时间的中位数为70.4个月。这些数据表明，凡德他尼在甲状腺髓样癌的治疗中具有持久且显著的疗效。

　　安全性与副作用

　　尽管凡德他尼在甲状腺髓样癌的治疗中表现优异，但其也伴随着一定的副作用。最常见的不良反应包括腹泻、皮疹、痤疮、恶心、高血压、头痛、疲乏、食欲减退和腹痛等。此外，还有可能出现QT间期延长、尖端扭转型室性心动过速和间质性肺疾病等严重副作用，甚至可能导致死亡。因此，在使用凡德他尼之前，患者应进行全面的评估，并在医生的指导下进行治疗，同时密切监测心电图和血清钾、钙、TSH水平等指标。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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